Enkele weken geleden heeft de Food and Drug Administration (FDA) een verklaring afgegeven met betrekking tot Iplex bij ALS. Er kan een ‘Investigational New Drug application’ (IND) ingediend worden voor het middel onder twee condities:

• individueel IND verzoek in het kader van ‘compassionate use’ (gebruik in schrijnende gevallen) mits aangevraagd voor 6 maart 2009;
• gerandomiseerd klinisch onderzoek waarbij aangemerkt moet worden dat de voorraad Iplex zeer beperkt is.
•  

De FDA benadrukt in zijn verklaring dat er momenteel nog geen enkel bewijs is voor effectiviteit bij ALS. Het is essentieel dat de beperkte voorraad Iplex vanaf nu wordt aangewend voor een klinische trial. Zonder een dergelijke trial is het niet mogelijk om te bepalen of Iplex effectief of schadelijk is voor patiënten met ALS. De artsen die een individuele IND hebben gekregen onder ‘compassionate use’ worden gevraagd een bijdrage te leveren aan het onderzoek door informatie over het ziektebeloop van hun patiënt(en) te verstrekken. Gezien de voorraad is het echter niet haalbaar de mogelijkheid voor een inidividuele IND aanvraag te laten bestaan. Indien aangetoond wordt dat Iplex effectief is kan het middel in grotere hoeveelheden geproduceerd gaan worden en aan alle ALS patiënten aangeboden worden.

Uiteraard is er veel begrip voor de patiënten die wanhopig op zoek zijn naar behandelopties en mogelijkerwijs niet de tijd hebben de onderzoeksresultaten af te wachten. De autoriteiten zijn het moreel verplicht aan de ALS patiënten om zoveel mogelijk informatie te verkrijgen over het middel uit de nu beschikbare voorraad.

Individuele ervaringen zijn gezien het variabele ziektebeloop bij ALS lastig te interpreteren als het gaat om effectiviteit. Daarvoor is een onderzoek (trial) nodig met twee behandelgroepen: 1 groep met de standaard behandeling met een placebo en 1 groep met de standaardbehandeling met het te testen middel. Zoals ook beschreven in het eerdere stukje over Iplex, is in Italië inmiddels al meer ervaring opgedaan. Op basis van de ruim 100 ALS-patiënten die daar behandeld worden kan men opmaken dat het tot nu toe meevalt met de ernstige bijwerkingen, maar over de effectiviteit kan op basis hiervan geen enkele  uitspraak gedaan worden. Bekend is wel dat ook dit middel niet in staat is de progressieve uitval bij ALS tot stilstand te brengen of de kracht te verbeteren.

Het ALS Centrum Nederland deelt in deze het standpunt van de ALS Association (ALSA; www.alsa.org) en zal de resultaten van de te verrichten gecontroleerde klinische trial nauw volgen om u daar bij eventuele ontwikkelingen zo spoedig mogelijk van op de hoogte te brengen.

Esther Verstraete