Het biofarmaceutische bedrijf Alexion (AstraZenica) heeft bekend gemaakt dat het onderzoek naar het middel Ravulizumab (Ultomiris) vroegtijdig wordt gestopt. Dit op basis van evaluatie van tussentijdse resultaten.

Het middel Ravulizumab wordt doorgaans gebruikt bij de behandeling van paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) en atypisch hemolytisch-uremisch syndroom (atypisch HUS). Bij deze ziektes zijn bepaalde eiwitten in het immuunsysteem overactief. Ravulizumab is een zogenoemde complementremmer en hecht zich aan een bepaald eiwit, waardoor de symptomen van deze ziektes (PNH en atypische HUS) worden geremd. Het idee achter de CHAMPION-ALS studie was dat dit mogelijk ook voor ziektes als ALS effect kon hebben.
CHAMPION-ALS trial
De opzet van dit fase 3 onderzoek was om gerandomiseerd, dubbelblind en placebogecontroleerd in 50 weken te onderzoeken of het middel Ravulizumab effectief was voor ALS-patiënten. Deze opzet betekent dat deelnemers van het onderzoek ofwel het middel Ravulizumab toegediend krijgen of een placebo. Welke deelnemer het actieve of het placebo middel krijgt, wordt geheel willekeurig bepaald en is onbekend voor zowel de onderzoekers als de deelnemers.
Beëindigd
Uit tussentijdse resultaten bleek dat er geen effectiviteit was voor dit middel, en dat deelnemers niet langer het middel toegediend mogen krijgen. Het onderzoek is per direct gestopt.
Alle deelnemers van het onderzoek zijn geïnformeerd en zullen alleen nog meedoen aan eventueel noodzakelijke na-evaluaties. Alle data die uit dit onderzoek is voortgekomen, zal gebruikt worden voor (vervolg)onderzoek.
“We zijn teleurgesteld dat er geen effectiviteit was voor dit middel en dat daarom het onderzoek vroegtijdig is gestopt. We hadden anders gehoopt, en begrijpen dat dit voor patiënten ook een flinke teleurstelling moet zijn. Desondanks zijn we dankbaar voor de inzet die patiënten hebben geleverd. Dit onderzoek gaf niet het gewenste resultaat, maar het heeft wel veel kennis opgeleverd die we voor vervolgonderzoek gaan gebruiken. We gaan daarom onverminderd door en blijven gemotiveerd, om die uiteindelijke behandeling voor ALS te vinden.” Leonard van den Berg – neuroloog en coördinator van het ALS Centrum
Internationale samenwerking
Ook binnen dit onderzoek was er sprake van internationale samenwerking. Ongeveer 90 onderzoekscentra uit Noord-Amerika, Europa en Azië deden mee. Zo ook het ALS Centrum in het UMC Utrecht.
Wilt u in de toekomst mee doen aan andere medicijnonderzoek en geïnformeerd worden als er nieuwe onderzoeken starten? Registreer uzelf dan bij TRICALS in het patiëntenregister. U krijgt dan bericht zodra u mogelijk aan de criteria van een onderzoek voldoet.