Van vrijdag 7 tot en met zondag 9 december 2018 vond het jaarlijkse ALS/MND congres plaats in Glasgow. Ook ALS Centrum Nederland was met een afvaardiging aanwezig om onderzoek te presenteren en informatie te delen. De sessie ‘Clinical trials and trial design’ op de eerste congresdag bestond uit meerdere presentaties omtrent uitkomsten van recent afgeronde klinische medicijnstudies. Ook werden nieuwe ontwikkelingen voor toekomstig onderzoek besproken.
Gedurende de sessie ‘Clinical trials and trial design’ werd al snel erkend dat er een verandering nodig is in de manier waarop medicijnonderzoek momenteel wordt uitgevoerd bij ALS. De nood voor een nieuwe aanpak werd extra bevestigd door presentaties van twee negatief uitgevallen medicijnstudies. In beide gevallen (Ibudilast en NP001) leek er geen verschil te zijn tussen de groep patiënten die met het medicijn werd behandeld en de met placebo behandelde patiënten. Er werd daarom uitvoerig aandacht besteed aan mogelijke oorzaken en ontwikkelingen voor de toekomst.
Medicijneffecten meten in groepen ALS-patiënten met dezelfde genmutatie
Een belangrijke oorzaak waarom zo veel medicijnstudies niet hun beoogde effect behalen, is de genetische diversiteit van ALS. Elk gen dat gerelateerd is aan ALS lijkt via een ander mechanisme patiënten ziek te maken. Dit maakt het onaannemelijk dat patiënten allemaal hetzelfde zullen reageren op een medicijn: een medicijn kan immers maar op één ziektemechanisme tegelijk aangrijpen.
Het verschil in behandeleffecten tussen patiënten werd door arts-onderzoeker Ruben van Eijk van ALS Centrum Nederland geïllustreerd aan de hand van twee oude medicijnstudies. Door het effect van de medicijnen te bepalen in groepen patiënten met dezelfde genmutatie, leek het effect van een medicijn inderdaad af te hangen van de genetische aanleg van patiënten. Het lijkt daarom nodig om in de toekomst ‘gen-medicijn interacties’ vroegtijdig op te sporen om zo sneller effectievere medicijnen te ontwikkelen. Het bepalen van medicijneffecten per groep patiënten met dezelfde genmutatie is echter erg uitdagend.
Arts-onderzoeker Ruben van Eijk (ALS Centrum Nederland)
Platform trials
Later in de sessie werden er door dr. Parmar uit het Verenigd Koninkrijk, die onderzoek doet naar kanker, mogelijke oplossingen voor deze uitdaging aangedragen. Zo kunnen medicijnstudies die tot wel twintig actieve middelen testen, zogenoemde platform trials, worden opgezet. Door wiskundige modellen kunnen onderzoekers dan efficiënt tientallen middelen op hun werkzaamheid screenen. Op die manier kan snel bepaald worden welke patiënten baat hebben bij welk medicijn. Het ALS Centrum doet momenteel onderzoek naar deze innovaties onder de vlag van TRICALS.
Lees hier meer verslagen van het ALS/MND Congres in Glasgow.