Het ALS Centrum van het UMC Utrecht voerde samen met het Centre for Human Drug Research (CHDR) tussen oktober 2015 en april 2017 een fase 1 studie uit naar de effecten van twee bestaande geneesmiddelen op de prikkelbaarheid en geleiding van de zenuwen bij patiënten met ALS. Deze middelen waren riluzole en een retigabine. Aan de studie hebben 18 ALS-patiënten deelgenomen.
Doel
Doel van de studie was het bepalen van:
- De betrouwbaarheid van de test genaamd ‘prikkelbaarheid drempel tracking’
- Het effect van riluzole en retigabine op de prikkelbaarheid en geleiding van zenuwen te bepalen
De uitkomsten
De test genaamd ‘prikkelbaarheid drempel tracking’ is betrouwbaar
De meting van de prikkelbaarheid van de zenuwen, de zogenaamde excitability threshold tracking, was de belangrijkste meting van de studie. Een waardevolle uitkomst van de studie was dat deze meting betrouwbare en reproduceerbare resultaten bleek te geven bij patiënten met ALS (1). Dit resultaat betekent dat de methode goed gebruikt kan worden om de prikkelbaarheid en geleiding van de zenuwen te meten bij patiënten met ALS, en bijvoorbeeld ook gebruikt zou kunnen worden als uitkomstmaat in medicijnstudies met medicijnen die voor ALS ontwikkeld worden.
Riluzole
De onderzoekers zagen dat er geen duidelijk effect van riluzole was op de prikkelbaarheid en geleiding van de zenuwen. Dat wil echter niet zeggen dat riluzole geen effect heeft op ALS. Een vertragend effect van riluzole op het ziekteverloop bij ALS is bekend, dit is in veel eerder onderzoek aangetoond.
Retigabine
Er was een duidelijk effect van retigabine op de prikkelbaarheid en geleiding van de zenuwen. Dit effect was onder andere zichtbaar op uitkomsten van de meting waarvan we weten dat ze bij patiënten met ALS afwijkend zijn ten opzichte van gezonde mensen. Het effect van retigabine bracht deze maten meer in de richting van waardes van gezonde mensen. Dat betekent dat retigabine effect heeft op de prikkelbaarheid en geleiding van de zenuwen in patiënten met ALS. Wat dit effect betekent voor het ziekte verloop is op basis van deze studie nog niet te zeggen, daarvoor is een andere, langere vervolg studie nodig (fase2).
Momenteel loopt in de Verenigde Staten een groot medicijnonderzoek van andere onderzoekers naar effect van langdurige behandeling met retigabine op prikkelbaarheid en geleiding van de zenuwen, en spierkracht bij patiënten met ALS. Resultaten van deze studie worden in de loop van 2018 verwacht. Informatie over deze studie staat op clinicaltrial.gov, het overzicht van alle wereldwijde medicijnonderzoeken.
Zie ook het eerdere bericht over de CHDR1417 studie met een beschrijving van het onderzoek.
Lees ook een eerder webbericht over retigabine.