EU subsidie voor onderzoek naar het nieuwe middel TUDCA bij ALS

Gepubliceerd op 1 September 2017

De ALS Centra van zeven Europese landen gaan een medicijnonderzoek doen naar een experimentele behandeling met TUDCA. De hoop is dat dit middel ALS kan vertragen. Er zijn nog veel voorbereidingen nodig voor dit grote Europese onderzoek. We kunnen daardoor nu nog niet goed inschatten wat de startdatum van dit onderzoek wordt. Patiënten worden hierover op de hoogte gehouden door middel van de TRICALS nieuwsbrief zodra zij zich bij TRICALS hebben ingeschreven.

Horizon2020 EU subsidie

De samenwerkende ALS centra hebben voor dit onderzoek een zeer competitieve subsidie van de EU binnengehaald (Horizon 2020), specifiek gedoeld op ontwikkelingen richting personalized medicine. ALS Centrum Nederland op het UMC Utrecht is verantwoordelijk voor de dataverzameling en ict voor deze studie (work package trial setup and harmonisation).

Het onderzoek is een samenwerking van het Verenigd Koninkrijk, Ierland, Italië, Frankrijk, Duitsland, België, en Nederland. Deze subsidie stelt de ALS Centra in staat om de medicijnstudie uit te voeren in tien Europese ALS Centra, waaronder het ALS Centrum op het UMC Utrecht.

Wat is TUDCA?

De studie zal de effecten onderzoeken van het middel tauroursodeoxycholic acid (TUDCA) bij ALS. Dit middel zou de zenuwcellen moeten beschermen en zo de afbraak van zenuwcellen moeten vertragen. TUDCA is een lichaamseigen stof. Het is een galzout dat in de lever gemaakt wordt.

In een eerdere kleine studie in Italië naar dit middel in combinatie met Riluzole is een vertragend effect van dit middel op ALS gevonden. Er werd namelijk een iets verminderde achteruitgang gemeten op de functionele schaal ALS-FRS-R in de groep patiënten die TUDCA kreeg in vergelijking met de controlegroep. Op basis van deze aanwijzing voor een positieve werking zal dit in het grote Europese medicijnonderzoek verder worden uitgezocht.

De nieuwe studie heeft een looptijd van 18 maanden. Patiënten zullen het middel TUDCA in combinatie met het reeds voorgeschreven medicijn Riluzole gebruiken.

Voorbereidingen voor medicijnonderzoek TUDCA

De eerste fase van de voorbereidingen voor het medicijnonderzoek (trial) bestaan uit het opstellen van een studieprotocol met optimale afstemming tussen de verschillende landen. Op basis van dit studieprotocol kan vervolgens toestemming worden aangevraagd bij de Medisch Ethische Toetsingscommissies (METC) van de deelnemende landen.

Bij TRICALS geregistreerde patiënten worden via de TRICALS nieuwsbrief op de hoogte gehouden van vorderingen.

Lees meer over TUDCA