Het Nederlandse biotech bedrijf Treeway heeft twee fase I studies (farmacokinetiekstudies) van het potentiële geneesmiddel TW001 afgerond.
TW001 is een orale formulering (via de mond) van de stof edaravone. De reden van orale formulering is tweezijdig; de toedieningsroute is patiëntvriendelijk en daarom kan het elke dag thuis gegeven worden.
Treeway heeft twee farmacokinetiekstudies gedaan, waarvan een in het ALS Centrum in het UMC Utrecht met 8 ALS-patiënten. De andere farmacokinetiekstudie was met gezonde vrijwilligers. Het doel van deze studies was om te bepalen of de nieuwe orale formulering de goede bloedspiegels geven. De evaluatie hiervan was positief. Treeway is daarom gestart met de voorbereidingen van een grotere fase II/III trial van TW001. In deze grotere studie zal worden onderzocht of de orale formulering de progressie van ALS af kan remmen. Deze grote klinische studie zal ook op het ALS Centrum in het UMC Utrecht plaatsvinden.
TW001 zal dan getest worden door het vergelijken van een groep patiënten die het potentiële medicijn krijgt en een groep patiënten die een placebo of ‘nepmedicijn’ krijgt. Patiënten worden door middel van loting ingedeeld in een van deze twee groepen. Dit is de enige manier om te kunnen onderzoeken of een potentieel medicijn ALS kan afremmen en of er bijwerkingen zijn. De verwachting is dat deze grotere klinische studie met patiënten halverwege 2016 opgestart kan worden.
ALS-Patiënten kunnen zich op www.tricals.org inschrijven voor meer informatie over deze studie en ander medicijnonderzoek. TRICALS is het internationale platform voor ALS geneesmiddelenonderzoek.
Lees het Engelstalige persbericht van Treeway op www.treeway.nl