Na de onverwacht negatieve uitkomsten van een Brits onderzoek naar diafragma pacing bij ALS-patiënten is nu ook een Franse studie naar diafragma pacing stopgezet.
Bij diafragma pacing wordt een externe pacemaker geplaatst die het middenrif stimuleert om adem te halen. Diafragma pacing houdt in dat de pacemaker het middenrif seintjes geeft om te bewegen, zodat de patiënt in- en uitademt. Uit de resultaten van een Britse studie naar diafragma pacing (DIPALS) bleek onverwacht dat ALS-patiënten met diafragma pacing korter leefden dan ALS-patiënten met niet-invasieve beademing. De studie is om deze reden vroegtijdig stopgezet. De resultaten van deze DIPALS studie zijn inmiddels gepubliceerd in Lancet Neurology. Naar aanleiding van deze negatieve studie bekijken andere lopende studies vroegtijdig hun resultaten. Een Franse studie van Assistance Publique – Hôpitaux de Paris onderzocht diafragma pacing bij ALS-patiënten in een vroege fase van de ziekte. De Franse onderzoekers hebben nu op basis van hun resultaten ook besloten om hun studie vroegtijdig stop te zetten.
De onverwacht negatieve resultaten van de studie naar diafragma pacing laten het belang zien van grote (fase 3) onderzoeken naar potentiële therapieën. De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft in 2011 vroegtijdige goedkeuring (humanitarian exemption) verleend voor diafragma pacing bij ALS-patiënten op basis van een kleine (fase 2) studie. Op basis van deze vroegtijdige goedkeuring is diagragma pacing in de Verenigde Staten bij ALS-patiënten toegepast als behandeling. Naar nu blijkt zou deze behandeling echter de overleving kunnen verslechteren in plaats van verbeteren.
Onderzoekers discussiëren over of diafragma pacing bij ALS helemaal afgeraden moet worden of dat er mogelijk bij bepaalde groepen ALS-patiënten eventueel baat zou kunnen zijn. Op dit moment wordt in elk geval afgeraden om diafragma pacing bij ALS buiten wetenschappelijk onderzoek te gebruiken, omdat het mogelijk dus nadelige gevolgen voor patiënten heeft. In Nederland vindt op dit moment geen diafragma pacing bij ALS-patiënten plaats.
Meer informatie
- Ons eerdere webartikel over de Britse DIPALS studie naar diafragmapacing.
- Engelstalige informatie over de DIPALS studie op de MND research blog
- Engelstalige informatie over diafragma pacing en de FDA humanitarian exemption op het ALS forum
- Engelstalige informatie over de stopzetting van de Franse studie naar diafragma pacing op het ALS forum