Resultaten laten geen vertragend effect zien van NurOwn

Gepubliceerd op 19 november 2020

Het biotechnologische bedrijf BrainStorm Cell Therapeutics uit Israël werkt aan ontwikkeling van de stamceltherapie NurOwn bij ALS. Het bedrijf heeft afgelopen woensdag in een persbericht de initiële resultaten van een grote fase drie studie bekend gemaakt. Helaas laten resultaten geen effect zien van de behandeling op het ziektebeloop bij ALS, een enorme teleurstelling voor iedereen die met deze ziekte te maken heeft. 

Na enkele kleinere fase 1 en 2 studies startte het bedrijf in 2018 in de Verenigde Staten met een grotere fase 3 studie om het effect van de behandeling met NurOwn te meten. In totaal deden 189 patiënten mee aan deze studie. De helft van de patiënten kreeg een nepmedicijn toegediend. De andere helft kreeg een behandeling met NurOwn. Patiënten werden gedurende 28 weken na de eerste behandeling gevolgd. Aan de studie deden zes Amerikaanse ALS-centra mee.

Effect van behandeling blijft uit

De resultaten die het bedrijf bekend heeft gemaakt lieten helaas niet het effect zien van de behandeling waarop van tevoren wel op gehoopt was. De mensen die een behandeling ontvingen gingen net zo snel achteruit als de mensen die het nepmedicijn ontvingen. Er was ook geen effect te zien in een subgroep van patiënten met ALS in een vroeg ziektestadium. Een (klein) positief effect kan volgens het bedrijf echter niet met 100% zekerheid worden uitgesloten. Daarom kan het bedrijf ertoe besluiten om alsnog een studie te doen met patiënten in een vroeg stadium van de ziekte.

Biomarkers in het hersenvocht

In het bericht van het bedrijf wordt verder nog ingegaan op de biomarkerdata van de studie. Hieruit zou blijken dat in het hersenvocht de stofjes die daar na een behandeling met NurOwn te verwachten zijn ook daadwerkelijk aanwezig zijn en dat die bij patiënten met het nepmedicijn niet aanwezig zijn. Dit duidt erop dat de stamcellen wel hun werk doen, maar het is onduidelijk wat de relatie is tussen aanwezigheid van deze stoffen en het vertragen van de ziekte. Aan de hand van de data die bekend zijn gemaakt lijken beide mogelijk niet gecorreleerd te zijn.

De claims die hierover door het bedrijf worden gemaakt zijn ook niet onafhankelijk te beoordelen. Daarvoor zal een wetenschappelijke publicatie van het bedrijf moeten worden afgewacht. Op dit moment is er echter geen bewijs dat stamcellen een positief effect hebben op het ziektebeloop in patiënten met ALS. Het ALS Centrum en onderzoekers over de hele wereld blijven zich onverminderd inzetten om een behandeling te vinden voor ALS, PMSA en PLS.

Meer weten?

  • A.s. zaterdag 21 november organiseert het ALS Centrum een online ALS, PSMA en PLS patiënten en naastendag waarin prof. dr. Leonard van den Berg de laatste ontwikkelingen zal bespreken. Hierin zal ook worden ingegaan op dit bericht.
  • Lees in het kennisplatform-artikel over NurOwn of bekijk deze pagina met meer informatie over stamceltherapie bij ALS
  • Meedoen aan medicijnstudies voor ALS, PSMA of PLS? Het ALS Centrum werkt nauw samen met TRICALS om meer studies naar medicijnen voor deze ziekten naar Nederland te halen. Schrijf je in bij TRICALS en help mee in de zoektocht naar een oplossing

Vragen over dit bericht? Neem gerust contact met ons op