Geneesmiddelenonderzoek in het ALS Centrum: waar staan we nu?

Gepubliceerd op 21 October 2021

In het ALS Centrum doen we veel onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen voor ALS. Dit zijn klinische studies waarbij deelnemers vrijwillig met een nieuw onderzoeksmiddel behandeld worden. Zo kunnen we onderzoeken of het middel veilig en werkzaam is. We hebben inmiddels al meer dan 20 medicijnstudies afgerond. Wat hebben we tot nu toe bereikt?

In het ALS Centrum worden medicijnstudies tegenwoordig uitgevoerd onder de vlag van TRICALS. TRICALS is een internationale samenwerking tussen onderzoekers, patiëntenverenigingen, farmaceutische bedrijven en fondsenwervers uit 15 Europese landen. Deze unieke samenwerking streeft om zo snel mogelijk nieuwe medicijnen te ontwikkelen en mensen met ALS, PSMA en PLS snellere toegang te geven tot nieuw te ontwikkelen geneesmiddelen.

Afgeronde onderzoeken

Sinds 2005 deed het ALS Centrum mee aan 33 klinische studies (ook wel klinische trials genoemd) naar nieuwe medicijnen. Hiervan zijn 24 inmiddels volledig afgerond. In totaal deden meer dan 600 deelnemers mee aan deze trials. Dit gaat om onderzoeken die zijn opgezet door het ALS Centrum zelf (zoals de , maar ook om studies die worden uitgevoerd in samenwerking met een farmaceutisch bedrijf. Een uitgebreid overzicht van al het geneesmiddelenonderzoek (van het verleden en heden) vindt u hier.

De zoektocht naar een beter medicijn voor ALS, PSMA en PLS is nog steeds in volle gang. Hoewel de afgeronde studies dus nog niet tot een nieuwe behandeling hebben geleid, hebben ze wel bijgedragen aan belangrijke inzichten over de ziekten. Zo wordt het bijvoorbeeld steeds duidelijker dat ALS niet één uniforme ziekte is, maar bestaat uit een heleboel ‘subtypes’. Dit betekent mogelijk ook dat elk subtype een eigen behandeling vereist. Er worden nu dan ook steeds meer specifieke trials uitgevoerd, bijvoorbeeld voor varianten van ALS die worden veroorzaakt door een genetische afwijking (UNC13A of C9orf72).

TRICALS

Momenteel lopen er 8 medicijnstudies in het ALS Centrum. Vier van deze studies zijn nog opzoek naar nieuwe deelnemers: de MAGNET studie, APL2-ALS-206 studie (met pegcetacoplan van Apellis), de MetFlex studie (met trimetazidine) en de DNL343 studie (DNL343 van Denali). Tevens zijn er meerdere medicijnstudies in voorbereiding. Voor meer informatie over deze studies, kunt u een e-mail sturen naar info@tricals.org. Wanneer u interesse heeft in deelname aan een klinische trial, kunt u zich registreren bij TRICALS. Mensen die geregistreerd zijn, krijgen informatie toegestuurd wanneer een nieuw geneesmiddelenonderzoek start in het ALS Centrum.

Naast de klinische trials, gebeurt er ook een hoop achter de schermen om geneesmiddelenonderzoek te verbeteren. Samen met TRICALS heeft het ALS Centrum inmiddels belangrijke stappen gezet om trials toegankelijker te maken. Op de website van TRICALS vindt u een uitgebreid overzicht van de bereikte mijlpalen tot nu toe (klik hier).