De resultaten van de medicijnstudie GM604 van Genervon zijn bemoedigend. Deze studie is echter nog te klein van opzet om te kunnen zeggen of dit middel een positief effect heeft bij ALS.
Genervon Biopharmaceuticals heeft de resultaten bekend gemaakt van de Fase 2a dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde klinische trials van Amyotrofe Laterale Sclerose (ALS) (NCT 01854294) voor het kandidaatgeneesmiddel GM6 (ook bekend als GM604 in de ALS trial en GM608 in de PD trial). Deze studie was klein van opzet. Er hebben slechts acht ALS-patiënten aan de studie meegedaan en de studie duurde twaalf weken waarin zes doses van het middel werden toegediend. De resultaten zijn vergeleken met een historische controlegroep van ALS-patiënten die een placebo kregen. Dat betekent dat de gegevens vergeleken zijn met de gegevens van een controlegroep in een eerdere studie in plaats van in de huidige studie.
De resultaten zijn bemoedigend, maar onderzoek met een grotere groep ALS-patiënten is nodig.
Acht patiënten kregen het potentiele medicijn. De gegevens van deze patiënten zijn vergeleken met vier patiënten die eerder in een andere studie een placebo (medicijn zonder werkzaam bestanddeel) hadden gekregen. De biomarkergegevens (zoals bloedwaarden) lieten statistisch significante verschillen in functioneren zien bij de patiënten die het middel hadden gekregen vergeleken met de patiënten die in de eerdere studie een placebo hadden gekregen. De vitale longfunctie was gemeten met longfunctietesten en het functioneren was gemeten met de ALSFRS_R, een scorelijst voor het dagelijks functioneren. Patiënten die het werkzame middel hadden gekregen waren in functioneren en longfunctie minder achteruitgegaan dan de historische controlepatiënten. Doordat de studie klein was, is het echter te vroeg om te kunnen zeggen of het middel positief werkt bij ALS. De positieve resultaten van Genervon zijn bemoedigend. Maar onderzoek met een grotere groep patiënten, inclusief een controlegroep, is nodig om uitspraken te doen over de werkzaamheid van dit middel.
Genervon heeft in de Verenigde Staten een ‘orphan drug’ status gekregen voor GM 604 in de behandeling van ALS. De uitkomsten van groter opgezet vervolgonderzoek, met een controlegroep, moeten echter worden afgewacht voordat Genervon een ‘orphan drug’ status voor de Europese Unie kan aanvragen.
Het ALS Centrum Nederland zet zich in om zo snel mogelijk een behandeling voor ALS te vinden. Daarin werken we veel samen met farmaceutische bedrijven. Een initiatief van het ALS Centrum voor meer medicijnonderzoek is TRICALS, een internationaal platform dat mensen met ALS, ALS centra en farmaceutische bedrijven wil verbinden om samen meer medicijnonderzoek te realiseren. Patiënten kunnen zich bij TRICALS inschrijven om op de hoogte te worden gehouden van nieuw te starten medicijnonderzoek.
Lees meer over TRICALS.
Meer informatie over de studie naar GM604 vindt u in de persberichten van Genervon.
Een Nederlandse vertaling van het laatste persbericht van Genervon vind u op stopals.nu