Recent werd bekend dat het Japanse farmaceutische bedrijf Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation het medicijn Radicut® (de intraveneuze formulering van edaravone) in Japan voor ALS op de markt mag brengen. TW001 van het Nederlandse farmaceutische bedrijf Treeway is een orale formulering van edavarone.
Radicut® (edavarone) was in Japan al op de markt als behandeling voor de acute fase van een herseninfarct. Bij een herseninfarct is er sprake van verhoogde oxidatieve stress; dit is het ontstaan van overmatige en daardoor schadelijke zuurstofbindingen tijdens de stofwisseling. Hierdoor kunnen eigenschappen van lichaamscellen veranderen en verloren gaan. Edaravone vangt deze schadelijke zuurstofbindingen weg. De schade als gevolg van oxidatieve stress vindt ook plaats bij ALS.
In de fase 2 klinische studie werd de dosering van Radicut® in een 28-daagse cyclus gegeven, waarbij de eerste cyclus gedurende 14 dagen elke dag een 1 uur infuus van 60 mg en dan 14 dagen geen toediening. Vanaf de 2e cyclus wordt er van de 28 dagen maar 10 dagen een infuus gegeven en is er 18 dagen geen toediening. Het effect van Radicut bij ALS is nog onduidelijk. Lees hierover meer.
Treeway heeft edaravone als TW001 in ontwikkeling als orale formulering (via de mond). De reden van orale formulering is tweezijdig; de toedieningsroute is veel patiëntvriendelijker en daarom kan het ook elke dag gewoon thuis gegeven worden. Omdat het elke dag gegeven kan worden beoogt Treeway ook dat TW001 een betere werking heeft dan Radicut®.
Treeway heeft inmiddels twee farmacokinetiekstudies gedaan, waarvan een in het ALS Centrum in het UMC Utrecht met 8 ALS-patiënten. De andere farmacokinetiekstudie was met gezonde vrijwilligers. Het doel van deze studies is om te bepalen of de nieuwe orale formulering inderdaad de goede bloedspiegels geven. Dat wordt nu geëvalueerd. Als deze studies positief zijn, zal voor TW001 een grotere studie worden gedaan om te onderzoeken of de orale formulering de progressie van ALS af kan remmen. Deze klinische studie zal ook op het ALS Centrum in het UMC Utrecht plaatsvinden.
De start van deze klinische studie is afhankelijk van de evaluaties van de farmacokinetiekstudies. TW001 zal dan getest worden door het vergelijken van een groep patiënten die het potentiële medicijn krijgt en een groep patiënten die een placebo of ‘nepmedicijn’ krijgt. Patiënten worden door middel van loting ingedeeld in een van deze twee groepen. Dit is de enige manier om te kunnen onderzoeken of een potentieel medicijn ALS kan afremmen en of er bijwerkingen zijn.
De start van een klinische studie met patiënten voor TW001 zal nog enige tijd op zich laten wachten. Bent u ALS-patiënt en wilt u op de hoogte worden gehouden van mogelijkheden om mee te doen aan deze studie? Registreer dan als patiënt op www.tricals.org U ontvangt dan een tweemaandelijkse nieuwsemail.
Meer informatie over het biotechnologische bedrijf Treeway vindt u op www.treeway.nl