AMX0035; combinatie TUDCA en natriumfenylbutyraat

Laatst bijgewerkt op 19 december 2019

Wat is AMX0035

De Amerikaanse farmaceut Amylyx onderzoekt momenteel een nieuw middel tegen ALS: AMX0035. Het middel is een combinatie van twee middelen: natriumfenylbutyraat en tauroursodeoxycholic zuur (TUDCA). Waarschijnlijk zorgen deze middelen er samen voor dat de mechanismen in de cel die celsterfte bij ALS veroorzaken tegengegaan worden. Hierdoor treedt hopelijk een vertragend effect in het ziekteverloop bij ALS op.

TUDCA is een middel dat commercieel beschikbaar is als voedingssupplement in de vorm van capsules. Ook loopt er momenteel een grote internationale fase 3 studie naar de effecten van TUDCA op ALS waar het ALS Centrum aan meedoet. Deelname aan deze studie is nog steeds mogelijk.

Het middel natriumfenylbutyraat is een bestaand medicijn dat wordt ingezet bij de behandeling van chronische ureumcyslusstoornissen. Het biedt daarbij een alternatieve route voor stikstofuitscheiding.

Hoe is dit middel tot nu toe onderzocht

Omdat het middel een combinatiemedicijn is van twee bestaande middelen, zijn hiermee in het verleden al fase I studies uitgevoerd. Binnen deze studies is het middel getest bij gezonde vrijwilligers en veilig gebleken. Het middel AMX0035 is onlangs in een fase 2 studie in de Verenigde Staten onderzocht bij 137 mensen met ALS die 24 weken werden behandeld. Een derde van deze mensen kreeg een placebo-medicijn. De mensen kregen het middel. Het doel van de studie was om de veiligheid en effectiviteit van het middel aan te tonen.

In een bericht op haar website heeft het bedrijf laten weten dat bij deze fase 2 studie een vertragend effect op de ALSFRS-R schaal te zien is. Hoe groot het effect is, op welke domeinen van de schaal, en hoeveel vertraging er precies optrad tijdens deze studie is niet bekend gemaakt. Omdat nog weinig informatie bekend is gemaakt, zijn de geclaimde resultaten niet objectief te beoordelen en is niet in te schatten wat precies het effect is van het middel bij ALS.

Wat zijn de volgende stappen

Het bedrijf heeft aangegeven op een toekomstig internationaal congres de gegevens bekend te maken in een wetenschappelijk publicatie. Of de farmaceut ook bezig is om een fase 3 studie voor te bereiden, waarbij in een grote groep patiënten wordt onderzocht wat precies het effect van het middel is, is ook niet bekend gemaakt.

Conclusie

Op dit moment zijn nog geen details bekend over de werking van het middel AMX0035 bij ALS. Omdat de resultaten niet gepubliceerd zijn, kan het ALS Centrum deze op zichzelf niet beoordelen. De afgelopen jaren is het duidelijk geworden dat goede resultaten in fase 2 studies niet altijd garantie geven voor de uiteindelijk werking bij mensen met ALS. Er valt daarom niet te voorspellen of het middel ook echt werkt en of het middel mogelijk ook iets voor PSMA en PLS-patiënten kan betekenen. Dit maakt het belangrijk om verder onderzoek af te wachten. Het ALS Centrum blijft de ontwikkelingen volgen en zal dit artikel regelmatig updaten.

Meer lezen?

  • Meer informatie over de internationale fase 3 studie voor het middel TUDCA, en deelname hieraan vindt u hier
  • Het ALS Centrum heeft een artikel geschreven over de behandeling van ALS.
  • ALS Untangled groep is een internationale groep ALS-wetenschappers die de waarde van alternatieve behandelingen voor ALS uitzoekt. U vindt hun (Engelstalige) artikelen hier.
Dr. Michael van Es
  • neuroloog, UMC Utrecht

Ik doe onderzoek naar de genetica van familiaire en sporadische ALS en de overlap met andere neurodegeneratieve en neuromusculaire ziekten.

Heeft u feedback op dit artikel? Laat het ons weten.