AMX0035; combinatie TUDCA en natriumfenylbutyraat

Laatst bijgewerkt op 4 september 2020

De Amerikaanse farmaceut Amylyx onderzoekt momenteel een nieuw middel tegen ALS: AMX0035. Het middel is een combinatie van twee middelen: natriumfenylbutyraat en tauroursodeoxycholic zuur (TUDCA). Waarschijnlijk zorgen deze middelen er samen voor dat de mechanismen in de cel die celsterfte bij ALS veroorzaken tegengegaan worden. Hierdoor treedt hopelijk een vertragend effect in het ziekteverloop bij ALS op.

TUDCA is een middel dat commercieel beschikbaar is als voedingssupplement in de vorm van capsules. Ook loopt er momenteel een grote internationale fase 3 studie naar de effecten van TUDCA op ALS waar het ALS Centrum aan meedoet. Deelname aan deze studie is nog steeds mogelijk.

Het middel natriumfenylbutyraat is een bestaand medicijn dat wordt ingezet bij de behandeling van chronische ureumcyslusstoornissen. Het biedt daarbij een alternatieve route voor stikstofuitscheiding.

Hoe is dit middel tot nu toe onderzocht

Omdat het middel een combinatiemedicijn is van twee bestaande middelen, zijn hiermee in het verleden al fase I studies uitgevoerd. Binnen deze studies is het middel getest bij gezonde vrijwilligers en veilig gebleken. Het middel AMX0035 is recent in een fase 2 studie in de Verenigde Staten onderzocht bij 137 mensen met ALS die 24 weken werden behandeld. Een derde van deze mensen kreeg een placebo-medicijn. De andere mensen kregen het middel. Het doel van de studie was om de veiligheid en effectiviteit van het middel aan te tonen.

De resultaten van deze studie zijn recent gepubliceerd in wetenschappelijk tijdschrift.  Hierin beschrijven de onderzoekers dat na 24 weken een vertragend effect van een aantal punten (2,14) te zien op de ALSFRS-R schaal. Dat effect lijkt volgens de onderzoekers vooral te zitten op de fijne motoriek domein van deze schaal. Dat een effect van de behandeling wordt gezien is hoopvol. Helaas is deze studie te klein opgezet om te kunnen voorspellen of dit effect in een grotere fase 3 studie ook zichtbaar blijft en of het middel de ziekte daadwerkelijk kan vertragen.

Wat zijn de volgende stappen

Of de farmaceut bezig is om een fase 3 studie voor te bereiden, waarbij in een grote groep patiënten wordt onderzocht wat precies het effect van het middel is, is nog niet bekend gemaakt.

Conclusie

Hoewel de resultaten van deze studie hoop geven voor de toekomst, is op dit moment nog niet te voorspellen of het middel AMX0035 de ziekte ALS ook daadwerkelijk kan vertragen. Daarvoor is een grotere fase 3 studie nodig. De afgelopen jaren is het duidelijk geworden dat goede resultaten in fase 2 studies niet altijd garantie geven voor de uiteindelijk werking bij mensen met ALS. Er valt daarom niet te voorspellen of het middel ook echt werkt en of het middel mogelijk ook iets voor PSMA en PLS-patiënten kan betekenen. Dit maakt het belangrijk om verder onderzoek af te wachten. Het ALS Centrum blijft de ontwikkelingen volgen en zal dit artikel regelmatig updaten.

Meer lezen?

  • Via TRICALS wil het ALS Centrum medicijnstudies verbeteren en meer studies naar Nederland halen. Kijk hier voor meer informatie over TRICALS of bezoek de website www.tricals.org 
  • Het ALS Centrum heeft een artikel geschreven over de behandeling van ALS.
  • ALS Untangled groep is een internationale groep ALS-wetenschappers die de waarde van alternatieve behandelingen voor ALS uitzoekt. U vindt hun (Engelstalige) artikelen hier.
Dr. Michael van Es
  • neuroloog, UMC Utrecht

Ik doe onderzoek naar de genetica van familiaire en sporadische ALS en de overlap met andere neurodegeneratieve en neuromusculaire ziekten.

Heeft u feedback op dit artikel? Laat het ons weten.