Het biotechnologische bedrijf BrainStorm Cell Therapeutics uit Israël werkt aan ontwikkeling van stamceltherapie bij ALS. De technologie die gebruikt wordt heet NurOwn. Dit is een techniek waarbij autologe stamcellen (stamcellen van de patiënt zelf) uit het beenmerg worden gebruikt.Helaas laten resultaten uit een grote fase 3 studie geen effect zien van de behandeling.
De stamcellen worden gekweekt naar gespecialiseerde zenuw-ondersteunende cellen. Hierna worden de cellen getransplanteerd naar het ruggenmerg of de spieren van de patiënt via een ruggenprik. In theorie produceren deze cellen daar factoren die zorgen voor bescherming van de al bestaande motorische zenuwcellen, voor stimulatie van groei van nieuwe motorische zenuwcellen en voor het herstel van de zenuw-spierinteractie. Aangezien stamcellen van de patiënt zelf worden gebruikt, is er weinig risico op afstoting en is het niet nodig om te behandelen met medicijnen die het afweersysteem onderdrukken.
Vroege studies
Een fase I/II studie naar de veiligheid van deze nieuwe techniek werd in Israël uitgevoerd en de resultaten hiervan werden gepresenteerd in 2013. Deze lieten zien dat de behandeling veilig was en goed verdragen werd door patiënten. Vanwege de opzet van de studie (fase I/II, veiligheidsstudie) en de kleine aantal deelnemers kon er niks worden gezegd of de effectiviteit van de behandeling.
In januari 2015 maakte Brainstorm de resultaten bekend van een kleine fase 2a klinische trial van NurOwn bij ALS. Uit de studie bleek dat NurOwn veilig was. Vanwege het kleine aantal patiënten, de zeer korte follow-up na behandeling en het ontwerp van de studie is het niet mogelijk om uitspraken te doen over de effectiviteit van de therapie. De resultaten van deze studie lieten zien dat in oplopende doseringen van stamcellen, deze behandeling veilig was voor ALS-patiënten.
In 2014 is er een door de FDA goedgekeurde fase II studie gestart naar stamceltherapie met NurOwn in de Verenigde Staten. De FDA is de Amerikaanse Food and Drug Administration die de kwaliteit en veiligheid van medicijnonderzoek bewaakt. Aan deze NurOwn studie hebben drie Amerikaanse ALS-centra deelgenomen. Zij hebben in totaal 48 deelnemers geïncludeerd om de veiligheid van de behandeling verder te onderzoeken. De resultaten van deze studie lieten zien dat in oplopende doseringen van stamcellen deze behandeling veilig was voor ALS patiënten. De resultaten zijn echter tot op heden niet gepubliceerd, zie ook de resultaten tab op clinicaltrials.gov.
Grote fase 3 studie
In 2018 is er in de Verenigde Staten een grotere fase 3 studie naar behandeling met NurOwn gestart om het effect van de behandeling te meten. Deze studie is onlangs afgerond. In totaal deden 189 patiënten mee aan deze studie. De helft van de patiënten kreeg een nepmedicijn toegediend. De andere helft kreeg een behandeling met NurOwn. Patiënten werden gedurende 28 weken na de eerste behandeling gevolgd. Aan de studie deden zes Amerikaanse ALS-centra mee.
Helaas geen effect
Een initiële samenvatting van de resultaten van het onderzoek werden recent in persbericht van bedrijf bekend gemaakt. De resultaten laten helaas niet het effect zien van de behandeling waarop van tevoren wel gehoopt was. De mensen die een behandeling ontvingen gingen net zo snel achteruit als de mensen die het nepmedicijn ontvingen. Er was ook geen effect te zien in een subgroep van patienten met ALS in een vroeg ziektestadium. Een (klein) positief effect kan volgens het bedrijf echter niet met 100% zekerheid worden uitgesloten.
Biomarkers in het hersenvocht
In het bericht van het bedrijf wordt verder nog ingegaan op de biomarkerdata van de studie. Hieruit zou blijken dat in het hersenvocht de stofjes die daar na een behandeling met NurOwn te verwachten zijn ook daadwerkelijk aanwezig zijn en dat die bij patiënten met het nepmedicijn niet aanwezig zijn. Dit duidt erop dat de stamcellen wel hun werk doen, maar het is onduidelijk wat de relatie is tussen aanwezigheid van deze stoffen en het vertragen van de ziekte. Aan de hand van de data die bekend zijn gemaakt lijken beide mogelijk niet gecorreleerd te zijn.
De claims die hierover door het bedrijf worden gemaakt zijn ook niet onafhankelijk te beoordelen. Daarvoor zal een wetenschappelijke publicatie van het bedrijf moeten worden afgewacht. Op dit moment is er echter geen bewijs dat stamcellen een positief effect hebben op het ziektebeloop in patiënten met ALS.
Meer weten?
- Meer weten over stamceltherapie, lees het artikel op onze website
- Het ALS Centrum doet veel onderzoek naar nieuwe geneesmiddelen. Kijk hier voor meer informatie
- Meedoen aan geneesmiddelenstudies in Nederland? Schrijf je in bij TRICALS
