BrainStorm Cell Therapeutics (NurOwn)

Laatst bijgewerkt op 4 september 2020

Het biotechnologische bedrijf BrainStorm Cell Therapeutics uit Israël werkt aan ontwikkeling van stamceltherapie bij ALS. De technologie die gebruikt wordt heet NurOwn. Dit is een techniek waarbij autologe stamcellen (stamcellen van de patiënt zelf) uit het beenmerg worden gebruikt.

De stamcellen worden gedifferentieerd naar gespecialiseerde zenuw-ondersteunende cellen. Hierna worden de cellen getransplanteerd naar het ruggenmerg of de spieren van de patiënt. De gespecialiseerde cellen produceren daar factoren die zorgen voor bescherming van de al bestaande motorische zenuwcellen, voor stimulatie van groei van nieuwe motorische zenuwcellen en voor het herstel van de zenuw-spierinteractie. Aangezien stamcellen van de patient zelf worden gebruikt, is er weinig risico op afstoting en is het niet nodig om te behandelen met medicijnen die het afweersysteem onderdrukken.

Studies

Een fase I/II studie naar de veiligheid van deze nieuwe techniek werd in Israël uitgevoerd en de resultaten hiervan werden gepresenteerd in 2013. Deze lieten zien dat de behandeling veilig was en goed verdragen werd door patiënten. Vanwege de opzet van de studie (fase I/II, veiligheidsstudie) en de kleine aantal deelnemers kon er niks worden gezegd of de effectiviteit van de behandeling.

In januari 2015 maakte Brainstorm de resultaten bekend van een kleine fase 2a klinische trial van NurOwn bij ALS. Uit de studie bleek dat NurOwn veilig was. Vanwege het kleine aantal patiënten, de zeer korte follow-up na behandeling en het ontwerp van de studie is het niet mogelijk om uitspraken te doen over de effectiviteit van de therapie. De resultaten van deze studie lieten zien dat in oplopende doseringen van stamcellen, deze behandeling veilig was voor ALS-patiënten.

In 2014 is er een door de FDA goedgekeurde fase II studie gestart naar stamceltherapie met NurOwn in de Verenigde Staten. De FDA is de Amerikaanse Food and Drug Administration die de kwaliteit en veiligheid van medicijnonderzoek bewaakt. Aan deze NurOwn studie hebben drie Amerikaanse ALS-centra deelgenomen. Zij hebben in totaal 48 deelnemers geïncludeerd om de veiligheid van de behandeling verder te onderzoeken. De resultaten van deze studie lieten zien dat in oplopende doseringen van stamcellen, deze behandeling veilig was voor ALS patiënten. De resultaten zijn echter tot op heden niet gepubliceerd, zie ook de resultaten tab op clinicaltrials.gov.

Grote studie in de Verenigde Staten

In 2018 is er in de Verenigde Staten een fase 3 studie naar behandeling met NurOwn  gestart. De fase 3 studie heeft als doel om de veiligheid en effectiviteit van NurOwn te onderzoeken. Eerder werd de veiligheid van de behandeling onderzocht. Maar kan het middel ook ALS afremmen? Dat weten we nu nog niet. Ook de veiligheid zal opnieuw worden bekeken. De resultaten van het onderzoek worden na afloop gepubliceerd in wetenschappelijke tijdschriften.

Meer weten?

Drs. Oliver Harschnitz
  • arts-onderzoeker, UMC Utrecht

Bij het ALS Centrum houd ik mij bezig met stamcelbiologie en gene-editing bij ALS.

Heeft u feedback op dit artikel? Laat het ons weten.