Het ALS Centrum Nederland heeft deelgenomen aan een internationale studie naar de veiligheid en de effectiviteit van dexpramipexol als behandeling voor ALS. Aan het onderzoek deden meerdere Nederlandse ALS-patiënten mee. Het onderzoek heeft helaas geen effect laten zien van het middel op de functie en overleving van ALS-patiënten. Op basis van deze resultaten is de ontwikkeling van dexpramipexole voor ALS stopgezet.
Bij ALS zijn de mitochondriën, de energiefabriekjes van de motorische zenuwcellen, al in een vroeg stadium beschadigd. Onderzoek in het laboratorium heeft laten zien dat dexpramipexol (KNS-760704) een gunstig effect heeft op de werking van de mitochondriën en een beschermende werking bij zenuwcellen in kweekmedium en in diermodellen.
Het effect van dexpramipexol bij mensen met ALS is als eerste onderzocht in kleine fase I (ter bepaling van de veiligheid van het middel) en fase II (ter bepaling van de beste dosering) studies. Resultaten zijn gepubliceerd in onder andere Nature Medicin, maar waren niet eenduidig. Naar aanleiding van de resultaten van deze eerste klinische studies is in 2011 een fase III klinische studie opgezet door Biogen Idec, onder de naam EMPOWER. Het doel was het effect van dexpramipexol op het ziektebeloop bij mensen met ALS te onderzoeken.
Details van de studie
De fase III studie was een dubbelblind, gerandomiseerd en placebo-gecontroleerd onderzoek: de helft van de proefpersonen ontving dexpramipexol, de andere helft een placebo (tabletten zonder werkzaam geneesmiddel). “Dubbelblind” betekent dat noch de patiënt, noch de onderzoeksarts, noch iemand anders van het deelnemende studiepersoneel weet of de patiënt het onderzoeksmiddel of de placebo krijgt. “Gerandomiseerd” betekent dat de patiënt willekeurig wordt ingedeeld in de onderzoeksmiddel – of de placebo-groep. Het effect van dexpramipexol werd bepaald door het ziektebeloop in beide groepen patiënten met elkaar te vergelijken.
Het onderzoek is uitgevoerd in meer dan 80 ziekenhuizen/ALS centra in Verenigde Staten, Canada, Australië en Europa (waaronder het ALS Centrum Nederland in het Universitair Medisch Centrum Utrecht). In totaal hebben meer dan 900 mensen met ALS aan het onderzoek meegedaan, van maart 2011 tot en met november 2012.
Na afloop van de studie kregen deelnemers van de EMPOWER studie de mogelijkheid dexpramipexol alsnog/verder te gebruiken voor enkele maanden (tot februari 2013), in een vervolgstudie. Doel van deze extensie van het onderzoek was de effecten (en bijwerkingen) van dexpramipexole op de lange termijn te bepalen. In deze studie werd geen placebo gebruikt. Dit vervolgonderzoek wordt de ENVISION studie genoemd.
Resultaten van de studie
In januari 2013 zijn de resultaten van EMPOWER bekend gemaakt. Het onderzoek toonde aan dat dexpramipexol geen duidelijk effect heeft op de functie en/of overleving van ALS-patiënten. Ook aanvullende analyses van meerdere subpopulaties binnen de patiëntengroep toonden geen werkzaamheid aan. Op basis van deze resultaten heeft Biogen Idec de ontwikkeling van dexpramipexole voor ALS stopgezet.
Sinds de bekendmaking van de resultaten zijn alle Nederlandse deelnemers ook door het ALS Centrum persoonlijk op de hoogte gesteld. Deze uitslag was een grote teleurstelling voor de deelnemers en de medewerkers van het ALS Centrum Nederland.
Informatie
Meer informatie over de dexpramipexol studies is te vinden via de volgende linke: EMPOWER, ENVISION. Op de website van Biogen is het officiële persbericht over de resultaten van EMPOWER te lezen.
