Wereldwijd ontwikkelt de farmaceutische en biotechnologie industrie medicijnen voor de behandeling van ALS. Voordat een nieuw middel op de markt komt, wordt het uitgebreid getest. Eerst in het laboratorium en daarna op dieren. Wanneer het medicijn veilig en effectief lijkt worden ALS centra benaderd om het middel op mensen te testen. Ook worden bestaande medicijnen voor andere aandoeningen getest voor werkzaamheid bij ALS.
Voorbereiding van medicijnonderzoek in het ALS Centrum
Op basis van een onderzoeksprotocol vraagt het ALS Centrum toestemming aan bij de Medisch Ethische Toetsingscommissie (METC) volgens de Wet Medisch-Wetenschappelijk Onderzoek met mensen (WMO). Na onder andere de toestemming van de METC en de levering van alle studiebenodigdheden, kan een medicijnstudie starten. In de voorbereidingsfase is, door de vele stappen die moeten worden doorlopen en de diverse toestemmingen die moeten worden verkregen, helaas dus vaak nog geen duidelijkheid over of en wanneer de studie precies gaat beginnen. Zodra een studie gaat starten, worden de bij TRICALS geregistreerde patiënten hier als eerste over geïnformeerd. Het ALS Centrum werkt aan een zo snel mogelijke doorloop van deze voorbereidingstijd voor elke medicijnstudie, met als doel om duidelijkheid te krijgen over effectieve behandelingen.
Lopend medicijnonderzoek
ALS Centrum Nederland doet mee aan meerdere medicijnstudies. Wilt u deelnemen aan één van onze trials? Stuur dan een e-mail naar: trialals@umcutrecht.nl. Vermeld hierbij om welke medicijnstudie het gaat en uw naam, geboortedatum en telefoonnummer.
Open voor deelname:
- Lighthouse-2 studie – Triumeq (ALS Centrum in samenwerking met andere ziekenhuizen) – fase 3 onderzoek
- Dazals trial – Dazucorilant (Corcept) voor mensen met ALS – fase 2 onderzoek
- CardinALS trial – PTC857 (PTC Therapeutics, Inc.) voor mensen met ALS – fase 2 onderzoek
- ANQUAR trial – QRL-201 (QurAlis Corporation) voor mensen met ALS – fase 1 onderzoek
- MAGNET trial – Lithium (ALS Centrum in samenwerking met andere ziekenhuizen) voor ALS-patiënten met een mutatie op het UNC13a-gen – fase 3 onderzoek
- FUSION trial – ION363 (IONIS PHARMACEUTICALS, INC.) voor mensen met ALS en een mutatie op het FUS-gen – fase 1-3 onderzoek
Lopende studies (niet open voor deelname)
- PHOENIX trial – AMX0035 (Amylyx Pharmaceuticals Inc) voor mensen met ALS – fase 3 onderzoek
- TUDCA trial – ALS Centrum in samenwerking met andere ziekenhuizen in Europa – fase 3 onderzoek – Inclusie beperkt mogelijk i.v.m. COVID-19
- ADORE trial – FAB122 (Ferrer) voor mensen met ALS – fase 3 onderzoek
- DNL343 trial – DNL343 (Denali) – fase 1 onderzoek
- Himalaya trial – SAR443820 (Sanofi-Aventis) voor mensen met ALS – fase 2 onderzoek
- ALSpire trial – BIIB105, antisense (Biogen) voor mensen met ALS met en zonder een mutatie op het ATXNII gen – fase 1 onderzoek
Niet medicijnstudies:
Ook lopen er studies binnen het ALS Centrum die niet gericht zijn op medicijnontwikkeling. Deze studies zijn ook op zoek naar deelnemers:
- ORIGIN studie – onderzoek waarin thuismetingen door het gebruik van digitale technologie (wearables en apps) worden onderzocht
- Gezocht: Mensen met ALS, PSMA, PLS en naasten die hun ervaringen in de besluitvorming over woonvoorzieningen en hulpmiddelen willen delen
Medicijnonderzoek (trials) in voorbereiding
Op dit moment is er op het ALS Centrum de volgende studies in voorbereiding:
- –
N.B. Naast de hierboven genoemde studies is het ALS Centrum continu bezig om nieuwe studies aan te trekken. De studies hierboven bevinden zich concreet in de voorbereidingsfase. Het is niet mogelijk om aan te geven of en wanneer deze studies daadwerkelijk zullen starten. Dit heeft te maken met de vele stappen die nog genomen moeten worden en de diverse toestemmingen die moeten worden verkregen.
Afgerond medicijnonderzoek
Afgeronde geneesmiddelonderzoeken waar het ALS Centrum aan heeft deelgenomen of die het zelf uitgevoerd heeft:
ALS Centrum als deelnemend centrum, studie van een farmaceutisch concern
- WAVE trial – WVE004 (WAVE Life Sciences) – fase 1 onderzoek
- COURAGE-ALS trial – Reldesemtiv (Cytokinetics) voor mensen met ALS – fase 3 onderzoek
- APL2-ALS-206 trial – Pegcetacoplan (Apellis) – fase 2 onderzoek
- 245AS101 studie – C9orf72 antisense (BIIB078) van Biogen – fase 1 onderzoek
- RefALS studie – Levosimendan (ODM-109) van Orion – fase 3 onderzoek
- C9orf72 studie – natuurlijk beloop bij dragers van deze genmutatie
- Vitality-ALS (tirasemtiv) van Cytokinetics– fase 3 onderzoek
- Masitinib trial van AB science (AB10015) – fase 2/3 onderzoek
- Levals studie (Levosimendan) van Orion Pharma – fase 2a onderzoek
- VEGF trial van NEWRON (sNN0029) – fase 1 onderzoek
- TW001 fase 1 studie van Treeway – fase 1 onderzoek
- Ozanezumab studie van GSK (GSK1223249; NOG112264 protocol) – fase 2 onderzoek
- Benefit-ALS (Tirasemtiv) van Cytokinetics (CK-20177357)
- EMPOWER en ENVISION (Dexpramipexol) van Biogen – fase 3 onderzoek
- ONO-2506 van Ono Pharmaceutical Co. Ltd – fase 2 onderzoek
- Talampanel van TEVA – fase 2 onderzoek
- TCH346 – TCH346 study group – Novartis – fase 3 onderzoek
- Biogen methodologie studie van Biogen – natuurlijk beloop studie bij ALS-patiënten
- CHDR1839 studie – DNL747 – fase 1 onderzoek
- CHAMPION-ALS studie – Ravulizumab van Alexion – fase 3 onderzoek
- ORARIALS studie – Arimoclomol van Orphazyme – fase 3 studie
Studies van en door het ALS Centrum
- PHALS – Penicilline G en Hydrocortison bij ALS – ALS Centrum – fase 2 onderzoek
- Fortitude studie – CK-2127107 van Cytokinetics – fase 2 onderzoek
- CHDR1417 studie van CHDR en UMCU – fase 1 onderzoek
- Creatine trial van ALS Centrum Nederland
- Litra studie (Lithium) van ALS Centrum Nederland – 2008
- Depakine trial (valproic acid) – van ALS Centrum Nederland
Patiënten worden via TRICALS als eerste geïnformeerd
Bij TRICALS ingeschreven patiënten worden op de hoogte gehouden van nieuw geneesmiddelenonderzoek. Patiënten kunnen zich inschrijven op www.tricals.org
Binnen TRICALS werken wij aan efficiënter geneesmiddelenonderzoek, samen met onze collega ALS centra in Europa. Het doel is om door meer en sneller geneesmiddelenonderzoek eerder effectieve medicijnen voor ALS op de markt te krijgen.
Overzicht wereldwijd medicijnonderzoek
Er zijn overal ter wereld studies gaande naar het effect van nieuwe medicijnen voor de behandeling van ALS, vooral in de Verenigde Staten, Europa, Canada, China en Australië. Een overzicht van alle klinische studies met mensen staat op www.clinicaltrials.gov, met details van projecten en resultaten. Om alle klinische studies bij ALS te vinden, kunt u ALS invullen in het zoekveld ‘Condition/ disease’.
