Geneesmiddelenonderzoek in het ALS Centrum

Laatst bijgewerkt op 11 januari 2022

Wereldwijd ontwikkelt de farmaceutische en biotechnologie industrie medicijnen voor de behandeling van ALS. Voordat een nieuw middel op de markt komt, wordt het uitgebreid getest. Eerst in het laboratorium en daarna op dieren. Wanneer het medicijn veilig en effectief lijkt worden ALS centra benaderd om het middel op mensen te testen. Ook worden bestaande medicijnen voor andere aandoeningen getest voor werkzaamheid bij ALS. 

Voorbereiding van medicijnonderzoek in het ALS Centrum

Op basis van een onderzoeksprotocol vraagt het ALS Centrum toestemming aan bij de Medisch Ethische Toetsingscommissie (METC) volgens de Wet Medisch-Wetenschappelijk Onderzoek met mensen (WMO). Na onder andere de toestemming van de METC, en de levering van alle studiebenodigdheden en van het experimentele middel kan een trial starten. In de voorbereidingsfase is, door de vele stappen die nog genomen moeten worden door mensen binnen en buiten het ALS centrum en de diverse toestemmingen die moeten worden verkregen, helaas dus vaak nog geen duidelijkheid over of en wanneer de studie kan kunnen starten. Zodra een studie gaat starten, worden de bij TRICALS geregistreerde patiënten geïnformeerd. Het ALS Centrum werkt aan een zo snel mogelijke doorloop van deze voorbereidingstijd voor elk van deze onderzoeken met als doel om duidelijkheid te krijgen over effectieve behandelingen.

Lopend medicijnonderzoek

ALS Centrum Nederland doet mee aan meerdere medicijnstudies. Wilt u deelnemen aan één van onze trials? Stuur dan een e-mail naar: info@tricals.org. Vermeld hierbij om welke medicijnstudie het gaat en uw naam, geboortedatum en telefoonnummer.

Open voor deelname:

  • PHOENIX trial – AMX0035 (van Amylyx Pharmaceuticals Inc) voor mensen met ALS – fase 3 onderzoek
  • ADORE trial – FAB122 (van Ferrer) voor mensen met ALS – fase 3 onderzoek
  • COURAGE-ALS trial – Reldesemtiv (van Cytokinetics) voor mensen met ALS – fase 3 onderzoek
  • MAGNET studie – Lithium voor ALS-patiënten met een mutatie op het UNC13a-gen – ALS Centrum in samenwerking met andere ziekenhuizen – fase 3 onderzoek  
  • APL2-ALS-206 studie – Met pegcetacoplan van Apellis – fase 2 onderzoek
  • DNL343 studie – DNL343 van Denali – fase 1 onderzoek
  • MetFlex studie – Trimetazidine voor mensen met ALS – fase 2 onderzoek

Actieve studies:

  • RT001-014 studie – RT001van Retrotope – fase 2 onderzoek
  • TUDCA, ALS Centrum, in samenwerking met andere ziekenhuizen in Europa – fase 3 onderzoek – Inclusie beperkt mogelijk i.v.m. COVID-19
  • 245AS101 studie – C9orf72 antisense (BIIB078) van Biogen – fase 1 onderzoek
  • 275AS101 studie – AXTNII (Ataxine-2) antisense (BIIB105) van Biogen – fase 1 onderzoek
  • WAVE studie – WVE004 van WAVE Life Sciences – Fase 1 studie

Medicijnonderzoek (trials) in voorbereiding

Op dit moment is er op het ALS Centrum de volgende studies in voorbereiding:

  • Lighthouse-2 studie – Met triumeq – ALS Centrum in samenwerking met andere ziekenhuizen – fase 3 onderzoek – protocol in voorbereiding

N.B. Naast de hierboven genoemde studies is het ALS Centrum continu bezig om nieuwe studies aan te trekken. De studies hierboven bevinden zich concreet in de voorbereidingsfase. Het is niet mogelijk om aan te geven of en wanneer deze studies daadwerkelijk zullen starten. Dit heeft te maken met de vele stappen die nog genomen moeten worden en de diverse toestemmingen die moeten worden verkregen.

Afgerond medicijnonderzoek

Afgeronde geneesmiddelonderzoeken waar het ALS Centrum aan heeft deelgenomen of die het zelf uitgevoerd heeft:

ALS Centrum als deelnemend centrum, studie van een farmaceutisch concern

Studies van en door het ALS Centrum

  • PHALS – Penicilline G en Hydrocortison bij ALS – ALS Centrum – fase 2 onderzoek
  • Fortitude studie – CK-2127107 van Cytokinetics – fase 2 onderzoek
  • CHDR1417 studie van CHDR en UMCU – fase 1 onderzoek
  • Creatine trial van ALS Centrum Nederland
  • Litra studie (Lithium) van ALS Centrum Nederland – 2008
  • Depakine trial (valproic acid) – van ALS Centrum Nederland

Patiënten worden via TRICALS als eerste geïnformeerd

Bij TRICALS ingeschreven patiënten worden op de hoogte gehouden van nieuw geneesmiddelenonderzoek. Patiënten kunnen zich inschrijven op www.tricals.org

Binnen TRICALS werken wij aan efficiënter geneesmiddelenonderzoek, samen met onze collega ALS centra in Europa. Het doel is om door meer en sneller geneesmiddelenonderzoek eerder effectieve medicijnen voor ALS op de markt te krijgen.

Overzicht wereldwijd medicijnonderzoek

Er zijn overal ter wereld studies gaande naar het effect van nieuwe medicijnen voor de behandeling van ALS, vooral in de Verenigde Staten, Europa, Canada, China en Australië. Een overzicht van alle klinische studies met mensen staat op www.clinicaltrials.gov, met details van projecten en resultaten. Om alle klinische studies bij ALS te vinden, kunt u ALS invullen in het zoekveld ‘Condition/ disease’.

Drs. Tommy Bunte Msc.
  • physician assistant i.o., UMC Utrecht

Samen met de onderzoeksverpleegkundigen begeleid ik als physician assistant de ALS-patiënten tijdens medicijnonderzoeken. Dit om een nieuwe behandeling te vinden voor de ziekte ALS.

Heeft u feedback op dit artikel? Laat het ons weten.