Geneesmiddelenonderzoek in het ALS Centrum

Laatst bijgewerkt op 31 oktober 2018

Wereldwijd ontwikkelt de farmaceutische en biotechnologie industrie medicijnen voor de behandeling van ALS. Voordat een nieuw middel op de markt komt, wordt het uitgebreid getest. Eerst in het laboratorium en daarna op dieren. Wanneer het medicijn veilig en effectief lijkt worden ALS centra benaderd om het middel op mensen te testen. Ook worden bestaande medicijnen voor andere aandoeningen getest voor werkzaamheid bij ALS. 

Voorbereiding van medicijnonderzoek in het ALS Centrum

Op basis van een onderzoeksprotocol vraagt het ALS Centrum toestemming aan bij de Medisch Ethische Toetsingscommissie (METC) volgens de Wet Medisch-Wetenschappelijk Onderzoek met mensen (WMO). Na onder andere de toestemming van de METC, en de levering van alle studiebenodigdheden en van het experimentele middel kan een trial starten. In de voorbereidingsfase is, door de vele stappen die nog genomen moeten worden door mensen binnen en buiten het ALS centrum en de diverse toestemmingen die moeten worden verkregen, helaas dus vaak nog geen duidelijkheid over of en wanneer de studie kan kunnen starten. Zodra een studie gaat starten, worden de bij TRICALS geregistreerde patiënten geïnformeerd. Het ALS Centrum werkt aan een zo snel mogelijke doorloop van deze voorbereidingstijd voor elk van deze onderzoeken met als doel om duidelijkheid te krijgen over effectieve behandelingen.

Medicijnonderzoek (trials) in voorbereiding

Op dit moment zijn er op het ALS Centrum de volgende studies in voorbereiding:

  • 245AS101 studie – C9orf72 antisense therapie van Biogen – fase 1 onderzoek – protocol in voorbereiding – Bekijk deze studie op Clinicaltrials.gov
  • ORARIALS studie – Arimoclomol van Orphazyme – fase 3 studie – protocol in voorbereiding – Bekijk deze studie op Clinicaltrials.gov
  • AB14008 studie – Masitinib van AB Science – fase 3 studie – protocol in voorbereiding – Bekijk deze studie op Clinicaltrials.gov
  • TW001 studie –Edaravone van Treeway – fase 3 onderzoek – protocol in voorbereiding
  • TUDCA, ALS Centrum, in samenwerking met andere ziekenhuizen in Europa – fase 3 onderzoek-, protocol in voorbereiding
  • PRELUDE studie – Met lithium voor ALS-patiënten met een mutatie op het UNC13a-gen – ALS Centrum in samenwerking met andere ziekenhuizen – fase 3 onderzoek – protocol in voorbereiding
  • Lighthouse-2 studie – Met triumeq – ALS Centrum in samenwerking met andere ziekenhuizen – fase 3 onderzoek – protocol in voorbereiding

N.B. Naast de hierboven genoemde studies is het ALS Centrum continu bezig om nieuwe studies aan te trekken. De studies hierboven bevinden zich concreet in de voorbereidingsfase. Het is niet mogelijk om aan te geven of en wanneer deze studies daadwerkelijk zullen starten. Dit heeft te maken met de vele stappen die nog genomen moeten worden en de diverse toestemmingen die moeten worden verkregen.

Lopend medicijnonderzoek

ALS Centrum Nederland doet mee aan de volgende grote internationale medicijnstudies:

  • RefALS studie – Levosimendan (ODM-109) van Orion – fase 3 onderzoek – inclusie loopt – Klik hier voor meer informatie
  • Fortitude studie – CK-2127107 van Cytokinetics – fase 2 onderzoek – inclusie is gestart. Klik hier voor meer informatie
  • GN29823 studie – Genentech – fase 2 onderzoek – inclusie loopt
  • PHALS – Penicilline G en Hydrocortison bij ALS – ALS Centrum – fase 2 onderzoek – inclusie afgerond
  • Biogen methodologie studie van Biogen – natuurlijk beloop studie bij ALS-patiënten – inclusie afgerond

Afgerond medicijnonderzoek

Afgeronde geneesmiddelonderzoeken waar het ALS Centrum aan heeft deelgenomen of die het zelf uitgevoerd heeft:

ALS Centrum als deelnemend centrum, studie van een farmaceutisch concern

  • C9orf72 studie – natuurlijk beloop bij dragers van deze genmutatie
  • Vitality-ALS (tirasemtiv) van Cytokinetics– fase 3 onderzoek
  • Masitinib trial van AB science (AB10015) – fase 2/3 onderzoek
  • Levals studie (Levosimendan) van Orion Pharma – fase 2a onderzoek
  • VEGF trial van NEWRON (sNN0029) – fase 1 onderzoek
  • TW001 fase 1 studie van Treeway – fase 1 onderzoek
  • Ozanezumab studie van GSK (GSK1223249; NOG112264 protocol) – fase 2 onderzoek
  • Benefit-ALS (Tirasemtiv) van Cytokinetics (CK-20177357)
  • EMPOWER en ENVISION (Dexpramipexol) van Biogen – fase 3 onderzoek
  • ONO-2506 van Ono Pharmaceutical Co. Ltd – fase 2 onderzoek – 2007
  • Talampanel van TEVA – fase 2 onderzoek
  • TCH346 – TCH346 study group – Novartis – fase 3 onderzoek

Studies van en door het ALS Centrum

Patiënten worden via TRICALS als eerste geïnformeerd

Bij TRICALS ingeschreven patiënten worden op de hoogte gehouden van nieuw geneesmiddelenonderzoek. Patiënten kunnen zich inschrijven op www.tricals.org

Binnen TRICALS werken wij aan efficiënter geneesmiddelenonderzoek, samen met onze collega ALS centra in Europa. Het doel is om door meer en sneller geneesmiddelenonderzoek eerder effectieve medicijnen voor ALS op de markt te krijgen.

Overzicht wereldwijd medicijnonderzoek

Er zijn overal ter wereld studies gaande naar het effect van nieuwe medicijnen voor de behandeling van ALS, vooral in de Verenigde Staten, Europa, Canada, China en Australië. Een overzicht van alle klinische studies met mensen staat op www.clinicaltrials.gov, met details van projecten en resultaten. Om alle klinische studies bij ALS te vinden, kunt u ALS invullen in het zoekveld ‘Condition/ disease’.

Drs. Tommy Bunte
  • onderzoeksverpleegkundige, UMC Utrecht

Als onderzoeksverpleegkundige begeleid ik ALS-patiënten tijdens (medicijn)onderzoeken daarnaast verzorg ik de administratie van deze onderzoeken. Met als doel een nieuwe behandeling/ de oorzaak te vinden voor de ziekte ALS.

Heeft u feedback op dit artikel? Laat het ons weten.