Het gebruik van de groeifactor IPLEX bij ALS-patiënten was in 2009 onderwerp van een verhitte discussie op het internet. Een gedegen klinische studie naar dit middel is bij gebrek aan voldoende bewezen effect nooit uitgevoerd. Het middel wordt op dit moment niet meer verder onderzocht.
IPLEX is een product van het farmaceutisch bedrijf Insmed. Het werkzame bestanddeel is een groeifactor (insulin-like growth factor-I ofwel IGF-I) voorzien van een bindingseiwit, waardoor het vermoedelijk krachtiger is dan eerdere IGF-I producten. IPLEX werd in de VS toegepast bij kinderen met een groeistoornis (tegenwoordig is het middel hiervoor niet meer beschikbaar) en in 2009 werd onderzoek gedaan naar het effect van IPLEX op andere aandoeningen zoals myotone spierdystrofie (MMD) (dit onderzoek is gesloten).
Geneesmiddelenstudies met IGF-I
In het verleden zijn er drie geneesmiddelenstudies (trials) gedaan met IGF-I bij ALS. Eén van deze trials liet een klein positief effect zien van IGF-I, maar de andere twee niet. Ook een latere meta-analyse (waarbij alle onderzoeken tot nu dan werden meegenomen) liet zien dat IGF-I vooralsnog niet effectief was in patiënten.
De vraag was of het nieuwe product IPLEX van Insmed vanwege het bindingseiwit wél een significant effect zou hebben op het beloop van ALS. Sinds 2006 is er met name in Italië geëxperimenteerd met IPLEX bij ALS-patiënten.
Onrust
Op het internet heeft met name één individuele gebruiker van IPLEX destijds zeer positieve uitlatingen gedaan over het middel. Objectieve resultaten zijn echter niet gepubliceerd en de diagnose ALS was bij de patiënt in kwestie zeer dubieus.
Ondanks de onduidelijke resultaten is IPLEX door ALS-patiënten in Italië geclaimd via een gerechtelijke procedure. De patiënten zijn in het gelijk gesteld en hebben het middel verstrekt gekregen voor twee jaar. Deze uitkomst leidde tot veel onrust onder ALS-patiënten wereldwijd. Er circuleerden petities en brieven op het internet en er is zelfs een kleine demonstratie geweest in Washington D.C. met als doel de beschikbaarheid van IPLEX voor ALS-patiënten te vergroten.
Standpunt FDA
De Food and Drug Administration (FDA) in Amerika gaf als gevolg van de onrust een verklaring af met betrekking tot IPLEX bij ALS en liet weten dat men in twee gevallen een ‘Investigational New Drug application’ (IND) kon indienen voor het middel. Een individueel IND-verzoek voor gebruik in schrijnende gevallen (‘compassionate use’) mits aangevraagd voor 6 maart 2009, of een verzoek voor gebruik van het middel in een gerandomiseerd klinisch onderzoek. Hierbij werd aangemerkt dat de voorraad IPLEX zeer beperkt is omdat het complexe middel moeilijk te produceren was.
Advies
Uiteraard is er veel begrip voor de patiënten die op zoek zijn naar behandelopties en die niet de tijd hebben de onderzoeksresultaten van lopende onderzoeken af te wachten. Individuele ervaringen met een nieuw potentieel geneesmiddel zijn gezien het variabele ziektebeloop bij ALS echter lastig te interpreteren. Daarvoor is een gedegen klinisch onderzoek nodig volgens de regels van geneesmiddelenonderzoek.
Het gevaar van internet is dat ongefundeerde verhalen een eigen leven gaan leiden. Net zoals bij lithium geldt dat ook voor IPLEX onderzocht moet worden wat werkelijk het effect is op het beloop van ALS. In Italië is inmiddels meer ervaring opgedaan met IPLEX. Op basis van de ruim 100 ALS-patiënten die daar behandeld zijn lijken er geen ernstige bijwerkingen te zijn. Maar over de effectiviteit kan op basis van de gegevens uit Italië geen enkele uitspraak gedaan worden. Duidelijk is wel dat ook dit middel niet in staat is de progressieve uitval van spieren bij ALS tot stilstand te brengen of de kracht te verbeteren.
ALS Centrum Nederland deelt daarom het standpunt van de ALS assocation raadt het gebruik van IPLEX niet aan. Nader te verrichten gecontroleerd klinische onderzoek van IPLEX bij ALS-patiënten zal nauwgezet gevolgd worden om patiënten in Nederland bij eventuele ontwikkelingen zo spoedig mogelijk op de hoogte te brengen. De fase II klinische studie die Insmed in 2009 wilde starten is na discussie met de FDA tot nader order uitgesteld.
Bronnen
Bedlack R.S., Silani V., Cudkowicz M.E. IPLEX and the Telephone Game: The difficulty in separating myth from reality on the internet. Amyotrophic Lateral Sclerosis 2009; 1-3
Mitchell J.D., Wokke J.H., Borasio G.D. Recombinant human insulin-like growth factor I (rhIGF-I) for amyotrophic lateral sclerosis/motor neuron disease. Cochrane Database Syst Rev. 2007 Oct 17; (4):CD002064. Update of: Cochrane Database Syst Rev. 2002; (3):CD002064
Update 1: Investigating a bug (Lyme Disease) and a drug (Iplex) on behalf of people with ALS. Amyotrophic Lateral Sclerosis. 2009; (10): 248250
