De resultaten van de fase 2/3 studie van het farmaceutische bedrijf AB Science naar het experimentele middel Masitinib als aanvullende therapie naast Riluzole waren positief voor patiënten met een snel ziekteverloop. Daarom bereidt AB Science nu een fase 3 studie voor om de resultaten te bevestigen en de effectieve dosis te optimaliseren. Het ALS Centrum op het UMC Utrecht heeft deelgenomen aan de studie en zal ook een van de deelnemende centra zijn in de vervolgstudie. Zodra AB Science ons informeert over de start van de fase 3 studie zullen wij deze informatie delen met alle bij TRICALS ingeschreven patiënten.
Masitinib (AB10015) is een experimenteel geneesmiddel van het farmaceutische bedrijf ABscience. Het middel wordt ontwikkeld om patiënten met verschillende ontstekingsziekten en verschillende vormen van kanker te behandelen.
Het doel van dit onderzoek was de doeltreffendheid en de veiligheid van masitinib in combinatie met riluzol (Rilutek®) te vergelijken met placebo in combinatie met riluzol, dat gedurende 48 weken wordt voorgeschreven aan patiënten met ALS. Het onderzoek was een prospectief, multicenter, fase II/III klinisch onderzoek met een willekeurige verdeling. Dit betekent dat noch de onderzoeksarts, noch de patiënt de behandelingsgroep weet.
Ongeveer 394 ALS-patiënten hebben wereldwijd deel genomen aan dit onderzoek, waarvan 10 in Nederland, bij het ALS Centrum UMC Utrecht.
Alle bij TRICALS (www.tricals.org) geregistreerde ALS-patiënten die op basis van hun medisch profiel mogelijk in aanmerking kwamen voor deze studie zijn in het najaar 2015 via email benaderd. De metingen voor deze studie zijn in 2017 afgerond. Bekijk de gegevens van deze studie ook op www.clinicaltrials.gov, het wereldwijde overzicht van klinische trials.
Resultaten
De patiënten met een snel ziekteverloop in de groep die naast riluzol ook masitinib kregen, waren minder achteruitgegaan op de schaal voor ziekteprogressie (ALS-FRS). Daarnaast was de longcapaciteit (FVC) van patiënten in de masitinib groep minder achteruitgegaan. Deze verschillen met de controlegroep waren statistisch significant. De bijwerkingen lijken vergelijkbaar tussen patiënten die alleen riluzol kregen en degenen die daarbij ook masitinib kregen. AB Science heeft de volledige resultaten nog niet gepubliceerd in een wetenschappelijk artikel. De resulaten zijn wel gepresenteerd op het ALS Congres in Boston, december 2017, lees het verslag van de presentatie.
- Lees het nieuwsbericht over de positieve resultaten van de tussentijdse analyse.
- Lees het nieuwsbericht over de positieve resultaten van de eindanalyse.
Deze fase 2/3 studie is nog onder inspectie van de EMA (European Medicine Agency), om te kijken of de studie volgens alle geldende regels (good clinical practice) zijn uitgevoerd. De farmaceut AB Science start een volgende fase 3 studie naar Masitinib. Deze fase 3 studie is op dit moment in voorbereiding.
Vervolgstudie
Het UMC Utrecht zal weer een van de uitvoerende centra zijn bij de vervolgstudie. Zodra AB Science ons informeert over de start van deze fase 3 studie zullen wij deze informatie delen met alle bij TRICALS ingeschreven patiënten.
Eventuele aanvraag voor toelating in Europa na afloop van de vervolgstudie
Masitinib heeft in 2016 orphan drug designation toegekend gekregen van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) en het Europese Medicine Agency (EMA, zie public summary van deze toekenning). Dit houdt in dat de farmaceut voordelen geniet bij de verdere ontwikkeling van het medicijn, zoals ondersteuning bij de verdere ontwikkeling. Dit verandert echter niks aan het gegeven dat eerst aan alle eisen en bewijs van werkzaamheid moet worden voldaan voordat de EMA toestemming zal geven om het middel op de Europese markt toe te laten. Na afronding van de fase 3 studie zou AB Science bij positieve resultaten een EMA aanvraag kunnen indienen.
Zodra de EMA een aanvraag voor toestemming voor toegang tot de Europese markt in behandeling neemt kan deze procedure ongeveer een tot twee jaar duren. Na een eventuele goedkeuring voor de Europese markt zou het ministerie van VWS nog moeten besluiten over vergoeding vanuit de zorgverzekering.
