Eind vorig jaar berichtten verschillende media dat een nieuw medicijn voor Multiple Sclerose (MS) een stuk dichterbij is. Dit was naar aanleiding van een nieuw ontdekt gendefect in families waar MS veel voorkomt. De vraag is nu: wat betekent deze studie voor de ontwikkeling van een medicijn voor ALS? Omdat MS een andere ziekte is dan ALS en omdat het om een fout gaat in een gen dat geen rol speelt in ALS, hebben deze resultaten geen gevolg voor ALS.
Wat is Multiple Sclerose?
MS is een auto-immuun aandoening waarbij er ontsteking is van de zenuwbanen in de hersenen. Deze ontsteking herstelt vaak niet helemaal en zorgt er voor dat er in de loop van jaren blijvende schade ontstaat in de hersenen. Mensen met MS krijgen hierdoor steeds meer uitvalsverschijnselen. ALS is een neurodegeneratieve aandoening. Dat wil zeggen dat er in de zenuwcellen zelf abnormale eiwit ophoping plaats vindt, die er uiteindelijk voor zorgt dat de deze zenuwcellen afsterven. Bij ALS speelt ontsteking van zenuwbanen geen rol. MS en ALS hebben dus een verschillende oorzaak en zijn dan ook twee compleet verschillende ziektes.
Hersencellen bevatten elk één lange uitloper die het ‘axon’ wordt genoemd (zie figuur). Via het axon stuurt een hersencel signalen naar andere cellen. Om het axon heen zit een vettige laag (myeline). Deze laag beschermt het axon en zorgt daarnaast voor een betere geleiding van signalen. Bij mensen met MS valt het immuunsysteem de myelinelaag aan. Dit zorgt ervoor dat hersencellen steeds slechter met andere (hersen)cellen kunnen communiceren, wat leidt tot uiteenlopende neurologische klachten. Bij ALS, PSMA en PLS speelt dit geen rol in het ontstaan van de ziekte.
Wat zijn de nieuwe onderzoeksresultaten?
De studie van het Radboudumc ontdekte een fout in een gen dat zorgt voor de productie van het eiwit ‘Myelin Basic Protein’ (MBP). Dit eiwit is belangrijk om het myeline-omhulsel in stand te houden. Hoewel eerdere studies al lieten zien dat het immuunsysteem van mensen met MS het MBP-eiwit aanvalt, toont deze nieuwe studie voor het eerst dat er misschien iets mis is met het eiwit zelf. Het biedt dus mogelijk nieuwe inzichten in de oorzaak van MS. De onderzoekers hopen de resultaten het komend halfjaar te publiceren in een wetenschappelijk tijdschrift.
Ondanks dat in de media al gesproken werd over de toekomstige ontwikkeling van een nieuw medicijn op basis van de genoemde resultaten van het Radboudumc, is dit voorlopig nog niet aan de orde. Voordat het tot een medicijn voor MS komt, wordt eerst nog verder onderzoek gedaan om precies in kaart te brengen wat de gevolgen zijn van de fout in het MBP-eiwit. Wanneer duidelijk wordt wat er misgaat in het MBP-eiwit, kan er specifiek gezocht worden naar een manier om de fout te herstellen.
Wat betekenen deze resultaten voor mensen met ALS?
Ook als de resultaten uiteindelijk zullen leiden tot een nieuwe therapie voor mensen met MS, zal deze helaas niet bruikbaar zijn om mensen met ALS te behandelen. Dit komt omdat het MBP-eiwit geen rol speelt in het ontstaan of ziekteverloop van ALS. Daarnaast, zijn MS en ALS twee compleet verschillende ziekten. Ontwikkelingen op het gebied van MS leveren dan ook geen nieuwe inzichten op voor ALS.
De verslechterde signaaloverdracht van hersencellen naar de spieren in ALS komt omdat de motorische zenuwcellen in de hersenen, het ruggenmerg en de hersenstam langzaam afsterven. De oorzaak hiervan is nog onbekend en is een belangrijke schakel in de zoektocht naar een nieuwe behandelmethode.
Het ALS Centrum Nederland doet onderzoek naar de oorzaak van ALS via de Biobank Neuromusculaire Ziekten (NMZ) en werkt daarnaast intensief samen met internationale partners aan geneesmiddelenonderzoek via TRICALS. TRICALS is een online platform waar mensen met ALS zich kunnen registreren voor deelname aan medicijnonderzoek. Ook heeft het ALS Centrum een grootschalige, internationale genetische studie opgezet, ‘Project MinE’, om nieuwe gendefecten te identificeren. Nieuwe resultaten uit deze studie kunnen uiteindelijk ook bijdragen aan nieuwe methodes om ALS te behandelen.
Meer lezen over onderzoek van het ALS Centrum Nederland?
