Neuraltus NP001

Laatst bijgewerkt op 20 juni 2019

Neuraltus Pharmaceuticals start in de Verenigde Staten een nieuwe fase 2 geneesmiddelstudie met NP001

NP001 is een immuunsysteem regulator, oftewel een medicijn dat het afweersysteem van ons lichaam kan beïnvloeden. Het is nog onduidelijk of ontsteking een rol heeft bij de progressie (ziekteverloop) van ALS. Neurologen denken dat ontsteking mogelijk een kleine rol heeft, maar achten het op basis van studies in het verleden onwaarschijnlijk dat de oorzaak van ALS in het afweersysteem ligt (1). Echter, zelfs als er een kleine rol van het afweersysteem zou zijn, is het de moeite waard om te bestuderen of medicijnen die hierop ingrijpen invloed hebben op ALS. Het doel van de NP001 studie is om te kijken of NP001 ontsteking bij de motorische zenuwcellen (neuro inflammatie) kan verminderen en of dit invloed heeft op het verloop van ALS.

Geen effect in eerdere fase 2 studie NP001

Een eerdere fase 2 klinische studie met 136 ALS-patiënten toonde geen effect van NP001 op het verloop van ALS over een behandelingsperiode van 6 maanden (2). Het ziekteverloop verliep bij patiënten die NP001 kregen gemiddeld even snel als bij patiënten die placebo (een nepmedicijn) kregen. Bij een kleine subgroep van de deelnemende patiënten werd een vertraging van het ziekteverloop waargenomen. Dit was bij patiënten met meer ontsteking en die de hoge dosis van NP001 kregen (2 mg/kg). Op basis van deze studie is echter niet vast te stellen of dit een toevalsbevinding betreft. Daarom wordt een nieuwe studie gestart met een specifieke groep ALS-patiënten met verhoogde ontsteking.

Nieuwe fase 2 NP001 studie

De nieuwe fase 2 studie zal worden gedaan bij patiënten met verhoogde ontsteking, welke bepaald wordt aan de hand van het niveau van twee inflammatoire merkers: Interleukine-18 (IL-18) en lipopolysaccharide (LPS). Het betreft een placebo-gecontroleerde, zes maanden durende studie. Deze studie wordt in 2016 gestart en vindt plaats in de Verenigde Staten. Lees de details van deze klinische trials op het wereldwijde overzicht van trials clinicaltrials.gov.

Zodra er resultaten van deze studie gepubliceerd zijn in een wetenschappelijk tijdschrift zal het ALS Centrum hierover berichten op www.als-centrum.nl

ALS Kennisplatform

In het kader van het project ALS Kennisplatform, gefinancierd door Stichting ALS Nederland, schrijven wij webartikelen over nieuwe onderzoeksresultaten die wereldwijd verschijnen. Zie bijvoorbeeld onze informatie over experimentele behandelingen, waarin we de zin en onzin van experimentele behandelingen voor u samenvatten.

Referentie

  1. McCombe PA, Henderson RD. The Role of Immune and Inflammatory Mechanisms in ALS. Curr Mol Med. 2011 Apr; 11(3): 246–254. doi: 10.2174/156652411795243450 PMCID: PMC3182412
  2. Miller RG, Block G, Katz JS, Barohn RJ, Gopalakrishnan V, Cudkowicz M, Zhang JR, McGrath MS, Ludington E, Appel SH, Azhir A; Phase 2 Trial NP001 Investigators. Randomized phase 2 trial of NP001-a novel immune regulator: Safety and early efficacy in ALS. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2015 Apr 9;2(3):e100. doi: 10.1212/NXI.0000000000000100.
Dr. Michael van Es
  • neuroloog, UMC Utrecht

Ik doe onderzoek naar de genetica van familiaire en sporadische ALS en de overlap met andere neurodegeneratieve en neuromusculaire ziekten.

Heeft u feedback op dit artikel? Laat het ons weten.