Vanaf juni 2013 heeft het ALS Centrum Nederland deelgenomen aan een internationale studie naar de veiligheid en het effect van intraveneuze ozanezumab (codenaam GSK1223249) bij ALS-patiënten. Ozanezumab is een experimenteel middel dat de verergering van het ziektebeeld van ALS tegen zou kunnen gaan. In deze studie zijn echter helaas geen effecten van Ozanezumab op het beloop van ALS gevonden.
Ozanezumab is een eiwit, een zogenoemd monoklonaal antilichaam, dat de werking van het lichaamseigen eiwit Nogo-A vermindert. Nogo-A is mogelijk actief bij de verergering van ALS doordat het zenuwgroei tegengaat. Uit dieronderzoek is gebleken dat de zenuwgroei toeneemt als de werking van dit eiwit geremd wordt. Op deze manier zou ozanezumab mogelijk kunnen helpen bij de behandeling van ALS. Het doel van de ozanezumab studie was om na te gaan of het experimentele middel veilig en werkzaam is.
Details van de studie
Deze fase II klinische studie, opgestart door GlaxoSmithKline, werd dubbelblind, gerandomiseerd en placebo-gecontroleerd uitgevoerd. Patiënten werden willekeurig in één van twee groepen geplaatst: patiënten die ozanezumab kregen en patiënten die placebo (infuus zonder werkzaam geneesmiddel) kregen. De effecten (gunstig en ongunstig) van ozanezumab zijn vergeleken met die van de placebo.
“Dubbelblind” betekent dat noch de patiënt, noch de onderzoeksarts, noch iemand anders van het deelnemende studiepersoneel weet of de patiënt het experimentele middel of de placebo krijgt. “Gerandomiseerd” betekent dat de patiënt willekeurig wordt ingedeeld in de groep die het experimentele middel krijgt of de placebo-groep. Meer informatie is te vinden in de informatiebrief voor patiënten.
Er hebben ongeveer 294 mensen met ALS meegedaan aan deze studie, verspreid over verschillende centra in onder andere de Verenigde Staten, Canada en Europa (waaronder het ALS Centrum Nederland in het Universitair Medisch Centrum Utrecht). Dit was het tweede onderzoek met ozanezumab bij mensen met ALS. In het vorige onderzoek kregen 57 ALS-patiënten het middel.
Resultaten
In januari 2015 zijn de metingen bij de laatste patiënt internationaal afgerond, waarna analyses op alle meetgegevens hebben plaatsgevonden. In deze studie zijn helaas geen effecten van Ozanezumab op het beloop van ALS gevonden. Het experimentele middel vertraagde de progressie van ALS niet. GlaxoSmithKline heeft een result summary gepubliceerd.
Lees ook het nieuwsbericht over de resultaten met de reactie van Prof. Leonard van den Berg.
Meer informatie vind u op www.clinicaltrials.gov en de website van GlaxoSmithKline.
