De Israelische farmaceut Neurosense Therapeutics onderzoekt momenteel een nieuw middel tegen ALS: Prime C. Het middel is tot nu toe enkel in diermodellen onderzocht, waardoor er niet voorspeld kan worden of het middel werkt bij mensen met ALS, PSMA en PLS. Dit maakt dat de weg naar Prime C als een eventueel nieuw medicijn nog lang en onzeker.
Naar aanleiding van een bericht in The Jeruzalem Post, heeft het ALS Centrum meerdere vragen ontvangen over de effectiviteit van het middel Prime C bij ALS, PSMA en PLS. Daarom heeft het Centrum haar visie op de werking van dit middel bij deze ziektes geformuleerd.
Wat is Prime C?
Prime C is een ‘combinatiemedicijn’ van de Israëlische farmaceut Neurosense Therapeutics. Het idee van een combinatiemedicijn is dat het op meerdere ziekte-aspecten tegelijk werkt. In het geval van Prime C betekent dit dat het middel aan de ene kant ontstekingen in het zenuwstelsel tegengaat en zich tegelijkertijd richt op de verstoorde eiwitproductie in motorische zenuwcellen. Dit zijn twee processen die mogelijk een rol spelen bij de ziekte ALS. De hoop van de farmaceut is dat het middel beschadigde motorische zenuwcellen kan herstellen en daarmee een verbetering zal geven van de spierfunctie.
Hoe is dit middel tot nu toe onderzocht?
In het laboratorium zijn proeven gedaan met zebravis-diermodellen. Volgens de farmaceut lieten deze proeven goede resultaten zien, waarin een herstel van zenuwcellen werd gezien en een verbetering van de spierfunctie. Van dit onderzoek is echter geen wetenschappelijke publicatie van de resultaten te vinden, waardoor de geclaimde resultaten niet objectief te beoordelen zijn.
Wat zijn de volgende stappen?
Omdat Prime C een combinatiemedicijn is van twee reeds door de FDA (Food and Drug Administration) goedkeurde middelen, zijn hiermee in het verleden al fase I studies uitgevoerd. Binnen deze studies is het middel getest bij gezonde vrijwilligers en veilig gebleken.
De farmaceut is momenteel bezig voorbereidingen te treffen om een fase II klinische trial mogelijk te maken. Binnen dit fase II medicijnonderzoek wordt het middel voor het eerst in een kleine groep ALS-patiënten getest. Hierbij wordt dan gekeken of het middel ook voor hen veilig gebruikt kan worden en hoe het zich in het menselijk lichaam van een patiënt gedraagt.
Vanwege de kleinschaligheid van een fase II onderzoek, kunnen naar aanleiding hiervan nog geen gedegen uitspraken over de werking van het middel gedaan worden. Omdat het middel alleen bij mensen met ALS zal worden getest, zijn hieruit ook geen conclusies te trekken over de veiligheid en werking bij PSMA en PLS-patiënten. Bovendien is het op dit moment onduidelijk of en wanneer deze fase II studie kan starten.
Conclusie ALS Centrum
Op dit moment is het middel Prime C enkel in diermodellen onderzocht. Omdat de resultaten hiervan niet gepubliceerd zijn, kan het ALS Centrum deze op zichzelf niet beoordelen. De afgelopen jaren is het duidelijk geworden dat goede resultaten in diermodellen geen garantie geven voor goede resultaten bij ALS-patiënten. Er valt daarom niet te voorspellen of het middel ook bij mensen werkt en of het middel mogelijk ook iets voor PSMA en PLS-patiënten kan betekenen. Dit maakt het belangrijk om verder onderzoek af te wachten.
Omdat er nog vele stappen te zetten zijn tot het middel eventueel op de markt komt, is de weg naar Prime C als een eventueel nieuw medicijn nog lang en onzeker. Het ALS Centrum blijft de ontwikkelingen volgen en zal dit artikel regelmatig updaten.
Meer lezen?
Het ALS Centrum heeft een artikel geschreven over de behandeling van ALS.
ALS Untangled groep is een internationale groep ALS-wetenschappers die de waarde van alternatieve behandelingen voor ALS uitzoekt. U vindt hun (Engelstalige) artikelen hier.
