Project TryME

Laatst bijgewerkt op 24 januari 2019

Project TryMe versnelt de zoektocht naar behandelingen voor ALS. Dit is het vervolg op het wereldwijde genetische project MinE. Nadat binnen project MinE de ALS-genen zijn gevonden zorgt project TryMe voor een vertaalslag richting effectieve therapieën. 

Veel ALS-patiënten willen meedoen aan tests voor nieuwe geneesmiddelen, trials genoemd. Op dit moment kunnen maar 2% van de ALS-patiënten in Nederland deelnemen aan een trial, omdat het budget beperkt is. Met Project TryMe willen wij dit voor 25% van de ALS-patiënten mogelijk maken. Zo kunnen we sneller meer trials uitvoeren.

Project TryMe

De stappen van Project TryMe. Met behulp van stamcellen (gekweekt uit bloedcellen van patiënten) zoeken we nieuwe behandelingen. Deze worden getest bij groepen ALS-patiënten, bijvoorbeeld een groep patiënten met eenzelfde type afwijking op een ALS-gen. De patiënten dragen wearables, zoals een stappenteller, en houden zelf hun ziekteverloop bij in een eHealth dagboekje. Zo maken we samen het medicijnonderzoek sneller en effectiever. Met als doel om personalized medicine voor ALS te realiseren: Behandelingen afgestemd op de individuele patiënt, alles om ALS af te remmen en, waar mogelijk, te stoppen.

ALS-genen: Verhoogd risico op ALS

Een afwijking (mutatie) op een ALS-gen geeft een verhoogd risico op ALS. Per ALS-gen kan het verschillen hoe hoog dat risico precies is.

Voor verschillende ALS-genen bekijken we wat er door de afwijking in het gen misgaat. Onze onderzoekers herprogrammeren cellen uit het bloed van ALS-patiënten tot stamcellen en laten deze uitgroeien tot zenuwcellen. We bekijken dan wat er mis gaat in de zenuwcellen. Waarom sterven de motorische zenuwcellen af? Waardoor wordt dit proces in gang gezet? Zijn er eiwitten in de zenuwcel die dit proces versnellen of juist kunnen afremmen? Kunnen we deze beïnvloeden? Zo zoeken we naar experimentele behandelingen die de zenuwcel kunnen bijsturen.

Efficiënt trial design

Tegelijkertijd maken we het onderzoek naar experimentele behandelingen efficiënter. We delen ALS-patiënten op in groepen op basis van hun ALS-gen. Zo kunnen we veel preciezer zien welke behandeling voor welke patiënten werkt. Tot nu toe beperken criteria voor trials zich tot het hebben van de diagnose ALS en criteria als voldoende longfunctie. Maar er rijzen steeds meer vragen over of ALS wel 1 ziekte is. Er lijken verschillende types ALS te bestaan. Door trials op te zetten voor verschillende types ALS verwachten we duidelijkere en betere resultaten te verkrijgen. De trials worden uitgevoerd binnen het Europese trial netwerk TRICALS.

eHealth dagboek en wearables

Ook houden patiënten hun klachten bij in een eHealth dagboek en dragen ze wearables, kleine apparaatjes die beweging, hartslag of ademhaling meten. Met deze eHealth dagboekjes en wearables kunnen we veel meer data verzamelen over het ziekteverloop. Zo ontdekken de onderzoekers sneller welke behandelingen de ALS afremmen.

Project TryMe_folder

Help mee!

Help mee om de zoektocht naar effectieve therapieën te versnellen. Start je eigen campagne of doneer op www.projecttryme.eu

Updates

Update november 2018: TryMe gaat internationaal!

Update juni 2018: Versnellen van medicijnonderzoek naar ALS met de Actigraph

Update januari 2018: Project TryMe zoekt behandelingen-op-maat voor ALS

Update december 2017: Nieuwe methoden voor medicijnonderzoek

Update november 2017: Sneller en beter ALS medicijnonderzoek met bloedtest

Update januari 2017: Posterprijs voor Ruben van Eijk voor nieuwe methode van trial design

Update december 2016: Actigraph Studie: ALS-patiënten gevraagd voor studie met ‘stappenteller’

Drs. Evelijn Zeijdner
  • projectcoördinator, UMC Utrecht

Ik coördineer project MinE, een wereldwijd onderzoek naar de genetische oorzaak van ALS, en TRICALS, het platform voor meer geneesmiddelenonderzoek voor ALS

Heeft u feedback op dit artikel? Laat het ons weten.