PYRAMID is een samenwerkingsproject tussen drie ALS-centra in Europa. Het onderzoek is gericht op factoren die invloed hebben op het ziekteverloop van ALS. Dit kan leiden tot nieuwe inzichten in het ziekteproces, waardoor nieuwe therapieën ontwikkeld kunnen worden.
Het project PYRAMID (PhenotYpe Research for ALS ModIfyer Discovery) is gestart in juni 2013 en loopt tot juni 2016. Het project heeft drie Europese partners (ALS Centrum Nederland, Universiteitshospitaal Jena in Duitsland en de VIB Leuven in België) en wordt gesubsidieerd door E-Rare, het ERA-Net for Research Programmes on Rare Diseases. ALS Centrum Nederland is coördinator van het project.
Binnen PYRAMID wordt onderzoek gedaan naar factoren die van invloed zijn op het verloop van het ziekteproces van ALS. Dit onderzoek is in feite een aanvulling op verschillende (Europese) studies naar de oorzakelijke factoren van de ziekte, zoals bijvoorbeeld het project Euro-MOTOR, welke ook door ALS Centrum Nederland wordt gecoördineerd.
Het mechanisme dat ALS veroorzaakt is pas gedeeltelijk ontrafeld. Behandelingen op basis van de dusver gevonden inzichten, zijn niet erg effectief. De enige behandeling die we op dit moment hebben, het medicijn Riluzol, verlengt het leven van ALS-patiënten met gemiddeld zes maanden. Dat Riluzol de levensduur slechts verlengt en niet de ziekte stopt komt waarschijnlijk omdat het medicijn invloed heeft op een factor die wel betrokken is bij het ziekteproces maar die niet betrokken is bij de oorzaak van de ziekte. Zowel onderzoek naar factoren die het ziekteverloop van ALS beïnvloeden als onderzoek naar oorzakelijke factoren is van belang voor het ontwikkelen van nieuwe therapieën.
Gebruikte onderzoekstechnieken
Binnen PYRAMID worden genetische, proteomische, epigenetsiche en genexpressie (GEP) technieken gebruikt om de factoren van invloed op het ziekteverloop te ontdekken. Er wordt gebruik gemaakt van het feit dat er verschil is in het ziekteverloop bij mensen met ALS. Data van patiënten met een snel ziekteverloop worden vergeleken met data van patiënten met een langzaam verloop. Men verwacht door deze aanpak te ontdekken waarom een deel van de patiënten een langzaam ziekteverloop heeft; wat hen beschermt tegen een agressief verloop.
Het verzamelen van data (e.g. bloedafname, GEP) en de verwerking en opslag van data vindt plaats volgens de geharmoniseerde standaarden zoals deze ontwikkeld zijn/worden binnen het project SOPHIA. Het nauwgezet volgen van de klinische ontwikkeling van de ziekte bij ALS-patiënten maakt het mogelijk de parameters die een snel ziekteverloop voorspellen al in een vroeg stadium bij patiënten te definiëren.
Meer informatie
Meer informatie over PYRAMID kan gevonden worden op de site van ZonMW. Contactpersoon voor dit project bij ALS Centrum Nederland is Dr. Jan Veldink (projectcoördinator).
