Het ALS Centrum Nederland heeft in 2014 meegewerkt aan de BENEFIT studie naar de werkzaamheid van tirasemtiv bij ALS-patiënten. Helaas bleek uit de resultaten dat tirasemtiv geen verandering geeft in het functioneren van ALS-patiënten. Tirasemtiv heeft mogelijk een positief effect op de afname van de spierkracht van de ademhalingsspieren. Er is een vervolgstudie gestart om dit effect te onderzoeken.
Tirasemtiv is een experimenteel middel (dus niet op recept verkrijgbaar). Er werd gedacht dat het middel mogelijk zou kunnen leiden tot een vermindering van spierzwakte en van spiervermoeidheid bij ALS.
Details van de studie
De studie naar tirasemtiv is opgezet door Cytokinetics Inc. Deze klinische studie is ook wel bekend onder de naam BENEFIT- (Blinded Evaluation of Neuromusclar Effects and Functional Improvement with Tirasemtiv in ALS). Dit was een internationale studie naar de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van tirasemtiv (CK-2017357) bij ALS-patiënten.
Er hebben meer dan 75 ALS-centra en 711 ALS-patiënten meegedaan aan de studie, verspreid over de Verenigde Staten, Canada en Europa (waaronder het ALS Centrum Nederland in het UMC Utrecht). De helft van de patiënten ontving het medicijn en de andere helft ontving een placebo. Patiënten werden willekeurig over deze twee groepen verdeeld. Zowel patiënten als de artsen en verpleegkundigen wisten niet of de patiënt het medicijn of de placebo kreeg. Bij patiënten werden op verschillende momenten het functioneren gemeten en tests afgenomen. Onderzoekers hebben de werking van Tirasemtiv onderzocht door het functioneren van patiënten die Tirasemtiv kregen en patiënten die de placebo kregen te vergelijken.
Resultaten van de studie
Uit de resultaten van de studie blijkt dat tirasemtiv helaas geen verandering geeft in het functioneren (spraak, slikken, handfunctie en lopen) van ALS-patiënten. De belangrijkste uitkomstmaat was het niveau van functioneren gemeten met de ALS functional rating score (ALS-FRS). De ALS-FRS is een gestandaardiseerde vragenlijst over onder andere de spraakfunctie, slikfunctie, handfunctie en het lopen. Er waren geen significante verschillen op deze ALS-FRS tussen de groep patiënten met het medicijn en de groep patiënten met het placebo. Dit betekent dat het medicijn geen positieve werking had.
De effecten van tirasemtiv op de longfunctie en spierkracht waren wisselend. Tirasemtiv heeft mogelijk een positief effect op de afname van de spierkracht van de ademhalingsspieren. Bij andere spieren was geen positieve verandering te zien bij gebruik van tirasemtiv. Omdat de bijwerkingen van tirasemtiv de resultaten mogelijk hebben beïnvloed, heeft Cytokinetics nog meer analyses uitgevoerd. Naar aanleiding van de positieve bevinding op de spierkracht van de ademhaling is Cytokinetics een vervolgstudie gestart, waaraan het ALS Centrum deelneemt.
Meer informatie
- Kijk voor informatie op de site van Cytokinetics.
- Of lees het nieuwsbericht van mei 2014 op deze site over de resultaten.
