Het Nederlandse biotech bedrijf Treeway heeft het potentiële geneesmiddel TW001 (stof: edaravone) in ontwikkeling als orale formulering (via de mond). De reden van orale formulering is tweezijdig; de toedieningsroute is patiëntvriendelijk en daarom kan het ook elke dag gewoon thuis gegeven worden.
Treeway heeft inmiddels twee farmacokinetiekstudies gedaan, waarvan een in het ALS Centrum in het UMC Utrecht met 8 ALS-patiënten. De andere farmacokinetiekstudie was met gezonde vrijwilligers. Het doel van deze studies is om te bepalen of de nieuwe orale formulering inderdaad de goede bloedspiegels geven. Uit de evaluatie bleek dat deze resultaten positief zijn. Daarom is Treeway gestart met de voorbereidingen voor een grotere fase 3 studie naar de veiligheid en effectiviteit van TW001. Het doel is om te onderzoeken of TW001, de orale formulering van edaravone, de progressie van ALS af kan remmen. Deze grote klinische studie zal ook op het ALS Centrum in het UMC Utrecht plaatsvinden.
De start van deze klinische studie is nog niet duidelijk. TW001 zal getest worden door het vergelijken van een groep patiënten die het potentiële medicijn krijgt en een groep patiënten die een placebo of ‘nepmedicijn’ krijgt. Patiënten worden door middel van loting ingedeeld in een van deze twee groepen. Dit is de enige manier om te kunnen onderzoeken of een potentieel medicijn ALS kan afremmen en of er bijwerkingen zijn. De verwachting is dat deze fase 3 studie met patiënten halverwege 2016 opgestart kan worden.
ALS-Patiënten kunnen zich op www.tricals.org inschrijven voor meer informatie over deze studie en ander medicijnonderzoek. TRICALS is het internationale platform voor ALS geneesmiddelenonderzoek.
Lees het Engelstalige persbericht van Treeway op www.treeway.nl
Meer informatie
Lees ook informatie van het ALS Centrum over:
