Het ALS Centrum in het UMC Utrecht heeft deelgenomen aan de VEGF trial naar het onderzoeksgeneesmiddel sNN0029. In deze fase I studie is gekeken naar veiligheid en verdraagbaarheid van het middel bij ALS-patiënten. Begin november 2015 heeft het farmaceutische bedrijf Newron Pharmaceuticals de VEGF trial ( fase I studie sNN0029-002, -003, -004) met intracerebroventriculaire toediening van VEGF bij patiënten met ALS beëindigd op basis van zwaarwegende medische bezwaren.
De sNN0029 eiwitoplossing bevat vasculaire endotheliale groeifactor (VEGF), een eiwit dat van nature voorkomt in het menselijk lichaam en dat bijdraagt aan de ontwikkeling van bloedvaten en zenuwen in de eerste levensjaren. Ook lijkt VEGF motorische zenuwcellen te beschermen tegen afsterving en daardoor de levensduur te verlengen. Het middel zou daarom mogelijk de progressie van ALS kunnen vertragen.
Omdat sNN0029 niet via de bloedbaan naar de hersenen kan worden vervoerd, is het middel rechtstreeks in het hersenvocht (liquor) dat zich in een hersenholte (een ventrikel) bevindt, toegediend. Daarvoor werd tijdens een operatie een dun infuusslangetje ingebracht in de hersenkamer. Dit werd verbonden met een doseerpompje dat op buikhoogte onder de huid werd aangebracht. sNN0029 kon zich zo continu verspreiden via het hersenvocht voor een maximale concentratie van het middel in en rond het zenuwweefsel.
Details van de studie
Deze fase I klinische studie, opgestart door NEWRON Zweden, had als doel het onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid van het middel. Het was niet de bedoeling om de effectiviteit van het middel te testen.
Het onderzoek is dubbelblind, gerandomiseerd en placebo-gecontroleerd uitgevoerd. Patiënten zijn willekeurig in één van de twee groepen geplaatst: patiënten die sNN0029 kregen en patiënten die placebo (infusietoediening zonder werkzaam geneesmiddel) kregen. De effecten (gunstig en ongunstig) van sNN0029 zijn vergeleken met die van de placebo. “Dubbelblind” betekent dat noch de patiënt, noch de onderzoeksarts, noch iemand anders van het deelnemende studiepersoneel weet of de patiënt sNN0029 of placebo krijgt. “Gerandomiseerd” betekent dat de patiënt willekeurig wordt ingedeeld in de sNN0029-groep of de placebo-groep.
Het onderzoek is uitgevoerd door het ALS Centrum op de afdeling neurologie / neurochirurgie van het UMC Utrecht en in het universiteitsziekenhuis van Leuven in België. In september 2014 werd het onderzoek in het UMC Utrecht gestart met één patiënt. In 2015 hebben nog eens zes patiënten in het UMC Utrecht aan de trial deelgenomen.
Beëindiging trial
Het farmaceutische bedrijf Newron Pharmaceuticals heeft de VEGF trial ( fase I studie sNN0029-002, -003, -004) met intracerebroventriculaire toediening van VEGF bij patiënten met ALS beëindigd op basis van zwaarwegende medische bezwaren. Voor deelname aan de studie werd er tijdens een ingreep een pomp in de buikholte geïmplanteerd met een drain naar de hersenen. Gedurende de loop van de studie zijn problemen met de veiligheid van de pomp gebleken. De resultaten wijzen uit dat eventuele voordelen van de toediening van VEGF niet opwegen tegen de risico’s van deze ingreep. Omwille van de veiligheid van patiënten heeft de farmaceut daarom besloten het onderzoek te beëindigen.
In het ALS Centrum van het UMC Utrecht hebben in totaal zeven patiënten aan de VEGF trial deelgenomen. Daarnaast hebben een aantal patiënten bij het ALS Centrum van het Universitair Ziekenhuis Leuven aan de VEGF trial deelgenomen.
