Medicijnstudie Apellis zoekt nog proefpersonen

Gepubliceerd op 15 september 2021

Om te kunnen starten met de Apellis studie zijn nog proefpersonen nodig. Onderzoekers kijken in deze fase 2 studie hoe veilig het middel pegcetcoplan is voor de behandeling van ALS en ook onderzoeken ze de werkzaamheid van dit middel. Dit geneesmiddelenonderzoek is opgezet in opdracht van Apellis Pharmaceuticals.

Pegcetacoplan in mensen met ALS (fase 2)
Pegcetacoplan (ook wel APL-2 genoemd) is niet eerder getest bij mensen met ALS, maar is in eerdere proeven wel getest bij gezonde vrijwilligers en mensen met bloed-, nier- en oogziekten. Onderzoekers denken dat het immuunsysteem ongecontroleerd is bij mensen met ALS en dat dit bijdraagt aan het verlies van zenuwcellen. Pegcetacoplan is ontwikkeld om de werking van een deel van uw immuunsysteem uit te schakelen. Daarom wordt nu onderzocht of pegcetacoplan mogelijk het verlies van zenuwcellen kan voorkomen.

Studieopzet
Deze fase 2 studie is opgezet in opdracht van Apellis Pharmaceuticals en is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek. Dit betekent dat we de werking van pegcetacoplan vergelijken met de werking van een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’. Zowel pegcetacoplan als de placebo moeten tweemaal per week via een injectie worden toegediend. Deelnemers krijgen willekeurig óf de placebo behandeling óf een behandeling met pegcetacoplan toegewezen. Daarbij is er een kans van 2 op 3 (67%) om pegcetacoplan te ontvangen en een kans van 1 op 3 (33%) om placebo te ontvangen. De deelnemer en het onderzoeksteam weten niet welke behandeling de deelnemer krijgt.

Looptijd studie
De gehele studie duurt 116 weken, dat is ongeveer 2 jaar. Tijdens deze periode worden deelnemers 11 keer in het ziekenhuis verwacht voor onderzoeken. De behandeling met pegcetacoplan of placebo duurt 52 weken. Na de deze eerste behandelingsfase zullen alle deelnemers meedoen met de ‘open-labelfase’, waarin iedereen pegcetacoplan zal ontvangen.

Heeft u interesse om deel te nemen aan het onderzoek?
Voor dit onderzoek zijn 228 deelnemers uit verschillende landen nodig. In Nederland zullen naar verwachting 12 mensen met ALS meedoen. De belangrijkste criteria om deel te kunnen nemen aan deze studie zijn als volgt:

  • U bent tenminste 18 jaar
  • De ziekteduur vanaf de eerste klachten is niet langer dan 72 weken
  • Uw longfunctie is minimaal 60%, zonder gebruik van beademing
  • U mag niet zwanger zijn of borstvoeding geven tijdens de gehele duur van het onderzoek
  • U bent in de afgelopen 5 jaar gevaccineerd tegen pneumokok (Streptococcus pneumoniae), meningokok (Neisseria meningitidis; type A, C, W, Y en B), en HiB (Haemophilus influenzae type B). Indien dit niet het geval is, bent u bereid om de vaccinaties te ondergaan als onderdeel van de studie.
  • Als u een diafragma pacing heeft of overweegt te nemen tijdens de studie, kunt u niet deelnemen
  • Bij Riluzol gebruik: een stabiele dosis van ≥30 dagen voorafgaand aan deelname
  • Bij Edaravone gebruik: een stabiele dosis van ≥60 dagen voorafgaand aan deelname

Uw behandeling met Riluzol kunt u tijdens de gehele duur van het onderzoek blijven voortzetten.

Registratie
Bent u geïnteresseerd in deelname en past u in het bovengenoemde profiel? Dan raden wij u aan om uzelf te registreren via TRICALS en een mail te sturen naar info@tricals.org. Vermeld hierbij alstublieft de studienaam (Apellis), uw naam, geboortedatum en telefoonnummer.

Daarnaast is het bij interesse ook altijd goed om het volgende te doen:

  • Stel vragen aan de onderzoeker van dit onderzoek (informatie hierover ontvangt u na aanmelding voor de studie)
  • Praat met uw partner, familie of vrienden over dit onderzoek
  • Stel vragen aan de onafhankelijk deskundige (informatie hierover ontvangt u na aanmelding voor de studie)
  • Lees de informatie op www.rijksoverheid.nl/mensenonderzoek