Door gebruik te maken van computermodellen, kunnen in de nabije toekomst meer patiënten deelnemen aan ALS-medicijnonderzoek. Deze computermodellen kunnen medicijnonderzoek niet alleen versnellen, maar ook resultaten uit medicijnstudies breder toepasbaar maken in de dagelijkse praktijk. Dat schrijven arts-epidemioloog Ruben van Eijk en prof. dr. Leonard van den Berg van het UMC Utrecht in een recente publicatie in het toonaangevende tijdschrift Neurology.
Patiënten die willen deelnemen aan ALS-medicijnonderzoek worden voorafgaand aan het onderzoek gescreend op zogenoemde inclusiecriteria – criteria waaraan zij moeten voldoen om mee te mogen doen aan het onderzoek –, zoals longfunctie, leeftijd en ziekteduur. De farmaceut stelt deze criteria op, om ervoor te zorgen dat enkel patiënten worden geselecteerd met de meeste kans om te reageren op een medicijn.
Veel patiënten komen niet in aanmerking voor studies door inclusiecriteria
Hierdoor kunnen veel patiënten echter niet deelnemen aan medicijnonderzoek. Door de gegevens van 2,904 Nederlandse ALS-patiënten te vergelijken met de inclusiecriteria van 38 recente medicijnonderzoeken, blijkt dat gemiddeld 60% van de patiënten op de dag van diagnose al niet meer in aanmerking komt voor deelname. In sommige onderzoeken (onder andere de Radicut/edaravone-studie), was dat zelfs meer dan 90%. Het effect van deze inclusiecriteria op de studieresultaten was in veel gevallen bovendien nihil.
Ruben van Eijk: “In deze studie laten we zien hoe inefficiënt de huidige criteria zijn. Veel patiënten met ALS worden voor niets buiten studies gehouden. Het is erg belangrijk dat we medicijnen ontwikkelen die zijn getest in een zo’n breed mogelijk scala van patiënten met ALS, zodat we zeker zijn dat medicijnen werkzaam en veilig zijn.”
Arts-onderzoeker Ruben van Eijk (ALS Centrum Nederland)
Inclusiecriteria vervangen door een computermodel
De inclusiecriteria van toekomstige medicijnonderzoeken kunnen aanzienlijk worden verbeterd door gebruik te maken van een computermodel. Het computermodel, dat werd ontwikkeld door arts-onderzoeker Henk-Jan Westeneng, ALS Centrum Nederland, is gebaseerd op factoren zoals leeftijd, ziekteduur, longfunctie en functionele symptomen en maakt een voorspelling van het te verwachten ziektebeloop. Door alle huidige inclusiecriteria te vervangen door een computermodel, kan het aantal patiënten dat in aanmerking komt voor deelname in sommige gevallen vervijfvoudigen. Hierdoor kan sneller de werkzaamheid van het medicijn worden bepaald en kan het medicijn aan meer patiënten worden voorgeschreven na goedkeuring door de FDA/EMA.
“De medicijnstudies die we momenteel opzetten binnen het ALS Centrum zullen gebruikmaken van computermodellen. Hierdoor hopen we dat uiteindelijk alle patiënten met ALS een kans krijgen om deel te nemen aan medicijnonderzoek,” aldus Ruben van Eijk.
TRICALS
Deze studie is onderdeel van Project TryMe en TRICALS, een groot project van het ALS Centrum Nederland en Stichting ALS Nederland om medicijnonderzoek voor ALS te verbeteren en te versnellen. Lees hier meer over TRICALS.
Publicatie
Van Eijk RPA, Westeneng HJ, Nikolakopoulos S, Verhagen IE, van Es MA, Eijkemans MJC, van den Berg LH. Refining eligibility criteria for amyotrophic lateral sclerosis clinical trials. Neurology. 2018. [PubMed].