Cytokinetics heeft afgelopen week de resultaten bekend gemaakt van de VITALITY-ALS, de fase 3 studie naar het experimentele middel Tirasemtiv bij ALS. Het ALS Centrum is één van de meer dan 75 centra wereldwijd die aan deze studie deel hebben genomen. De studieresultaten zijn helaas negatief. De studie heeft geen effect van het middel aangetoond op het longvolume en ziekteverloop.
Studie opzet
VITALITY-ALS is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie. Het effect van tirasemtiv is getest door het vergelijken van een groep patiënten die tirasemtiv kreeg en een groep patiënten die een placebo (‘nepmedicijn’) kreeg. Patiënten werden door middel van loting ingedeeld (randomisatie) in een van de groepen. Het medicijnonderzoek had een looptijd van bijna een jaar. Er hebben 743 ALS-patiënten deel genomen aan deze studie, waarvan 10 patiënten in Nederland. De studiegegevens staan op clinicaltrials.gov
Resultaten
Het experimentele middel tirasemtiv bleek veilig. Echter in de groep patiënten die tirasemtiv kreeg zijn meer deelnemers gestopt met de studie vanwege bijwerkingen. Er waren helaas geen significante effecten op longvolume, ziekteverloop en andere uitkomstmaten.
Na teleurstellende resultaten van een eerdere studie besloot Cytokinetics om door te gaan met de ontwikkeling van tirasemtiv om het middel beter toe te passen. Na de negatieve resultaten van deze laatste studie heeft Cytokinetics in hun persbericht bekend gemaakt om te stoppen met de doorontwikkeling van het middel tirasemtiv.
Vervolg
Cytokinetics is een farmaceutisch bedrijf in spierbiologie. Het bedrijf heeft in hun persbericht hun teleurstelling over de resultaten geuit en maakt duidelijk dat zij hun zoektocht voor een medicijn voor ALS niet opgeven. Zij investeren nu in een volgend experimenteel middel voor ALS, de snelle skeletspier activator CK-2127107. Cytokinetics verwacht in 2018 al resultaten van een fase 2 studie naar dit middel te kunnen presenteren.
Het ALS Centrum bedankt patiënten voor hun deelname en inzet.