Nieuwe medicijnstudie naar middel BIIB105 van start in ALS Centrum

Gepubliceerd op 11 december 2020

In het ALS Centrum is een nieuwe medicijnstudie gestart naar het middel BIIB105. Deze fase 1 studie onderzoekt hoe veilig en verdraagbaar het nieuwe middel is, welke effecten het middel heeft als het aan patiënten met ALS wordt gegeven en hoe het lichaam het middel opneemt en verwerkt. Het onderzoek zal stapsgewijs uitgevoerd worden, verdeeld over in totaal vijf groepen (cohorten). De studie deelname zal in totaal 29 weken per cohort duren en mensen kunnen zich nu aanmelden om mee te doen. 

Potentiële werking

Bij de meeste patiënten is de oorzaak van ALS niet bekend en artsen beschrijven patiënten in deze groep als patiënten met ‘sporadische ALS’. De ziekte kan gedeeltelijk worden veroorzaakt door een stukje in het DNA, dat het ATXN2 gen wordt genoemd. Genen maken onderdeel uit van uw DNA (desoxyribonucleïnezuur), het genetische materiaal in mensen. U kunt DNA zien als een gigantisch boek met instructies (genen) dat uw lichaam gebruikt om te weten hoe u moet worden opgebouwd tot wat u bent. Dit medicijn heeft tot doel te corrigeren voor het zieke gedeelte in het DNA.

Hoe is de studie opgebouwd?

Dit onderzoek bestaat wordt in verschillende groepen (cohorten) uitgevoerd, de cohorten worden opeenvolgend (na elkaar) uitgevoerd. Ieder cohort zal 29 weken duren, waarin u in totaal 13 keer in het UMC Utrecht wordt verwacht waarvan 1 overnachting in het UMC Utrecht. Het onderzoek is gerandomiseerd, dubbelblind, en placebogecontroleerd. Dit betekent dat deelnemers ofwel het middel BIIB105 toegediend krijgen via een ruggenprik of een nepmedicijn (placebo). Welke deelnemer het actieve of het placebo middel krijgt, wordt geheel willekeurig bepaald. Zowel de deelnemers als de onderzoekers weten niet of iemand met BIIB105 of de placebo wordt behandeld. De cohorten zien er als volgt uit;

  • Cohort A: 5 milligram (mg) onderzoeksmiddel of placebo (8 deelnemers met ALS wereldwijd)
  • Cohort B: 20 mg onderzoeksmiddel of placebo (8 deelnemers met ALS wereldwijd)
  • Cohort C1: 60 mg onderzoeksmiddel of placebo (12 deelnemers met ALS wereldwijd)
  • Cohort C2: 60 mg onderzoeksmiddel of placebo (4 deelnemers met ALS wereldwijd)
  • Cohort D1: 120 mg onderzoeksmiddel of placebo (20 deelnemers met ALS wereldwijd)

Kan ik deelnemen aan de studie?

Er zijn criteria vastgesteld om te mogen deelnemen aan de 275AS101 studie. De belangrijkste criteria zijn:

  • Bereid zijn om meerdere malen een ruggenprik te ondergaan.
  • Gediagnosticeerd zijn met ALS.
  • Geen bloedverdunners gebruiken.
  • De longfunctie is minimaal 60%, zonder gebruik van beademing.
  • De afgelopen 30 dagen heeft de deelnemer niet meegedaan aan een andere medicijnstudie
  • Bij Riluzol gebruik: een stabiele dosis van ≥30 dagen voorafgaand aan deelname*
  • bij Edaravone gebruik: minstens 2 behandelcycli voorafgaand aan deelname *

* bij geen Riluzol/Edaravone gebruik is studiedeelname ook mogelijk

Meer informatie

Deze trial wordt uitgevoerd via TRICALS. Klik hier voor meer informatie over deze trial op de TRICALS website.

Indien u geïnteresseerd bent in deelname en past in het bovengenoemd profiel, kunt u ons dat kenbaar maken door middel van een e-mail aan Tommy Bunte via info@tricals.org. De verdere procedure wordt dan met u besproken.

NB: vanwege de COVID-19 maatregelen kunnen wij maar een beperkt aantal patiënten includeren in deze studie.