In het ALS Centrum is een nieuwe medicijnstudie gestart naar het middel RT001. In dit onderzoek bekijken we hoe veilig het nieuwe middel RT001 is voor de behandeling van ALS. Ook bekijken we of RT001 de symptomen kan verbeteren die door ALS worden veroorzaakt.
Wat is RT001
RT001 wordt gemaakt van linolzuur dat enigszins is veranderd. Linolzuur is onderdeel van een normaal menselijk voedingspatroon en komt voor in de meeste oliën. RT001 kan helpen de cellen te beschermen tegen lipide-peroxidatie. Dit is een proces waarvan men denkt dat het beschadigingen veroorzaakt bij veel neurodegeneratieve ziekten, zoals ALS. RT001 is eerder in mensen bestudeerd. Er is aangetoond dat het hetzelfde veiligheidsprofiel heeft als linolzuur. RT001 mag echter nog niet worden voorgeschreven door artsen buiten het onderzoek.
Studieopzet
Deze fase 2 studie is opgezet in opdracht van Retrotope Inc en is een dubbelblind, placebogecontroleerd onderzoek. Dit betekent dat we de werking van RT001 vergelijken met de werking van een placebo. Een placebo is een middel zonder werkzame stof, een ‘nepmiddel’. Zowel RT001 als de placebo worden ingenomen als capsules tijdens het ontbijt, lunch en avondeten. Deelnemers krijgen willekeurig óf de placebo behandeling óf een behandeling met RT001 toegewezen. Zowel de deelnemer als het onderzoeksteam weet niet welke behandeling de deelnemer krijgt.
De gehele studie duurt 28 weken. Tijdens deze periode wordt u 4 keer in het ziekenhuis verwacht voor onderzoeken. Elk bezoek duurt ongeveer 3 tot 4 uur.
Kan ik deelnemen aan de studie?
Voor deze studie zijn 40 deelnemers uit verschillende landen nodig. In Nederland kunnen naar verwachting 10 mensen met ALS meedoen. De belangrijkste criteria om deel te kunnen nemen aan deze studie zijn als volgt:
- U bent tussen de 20 en 75 jaar oud
- De ziekteduur vanaf de eerste klachten is niet langer dan 3 jaar
- Uw longfunctie is minimaal 70%, zonder gebruik van beademing
- U neemt gedurende deze studie geen andere experimentele medicatie
- Als u een voedingssonde heeft of van plan bent om er één ta laten plaatsen binnen 24 weken nadat de studie is gestart, kunt u niet deelnemen aan deze studie.
Meer informatie
De inclusie voor deze studie is afgerond. Deelname aan deze studie is niet meer mogelijk. Meer informatie over deze studie kunt u vinden op https://www.tricals.org/trials/rt001-in-amyotrophic-lateral-sclerosis/