Het is nog onduidelijk of ontsteking een rol heeft bij ALS. Neurologen denken dat ontsteking mogelijk een kleine rol heeft, maar achten het op basis van studies in het verleden onwaarschijnlijk dat de oorzaak van ALS in het afweersysteem ligt. Echter, zelfs als er een kleine rol van het afweersysteem zou zijn, is het de moeite waard om te bestuderen of medicijnen die hierop ingrijpen invloed hebben op het ziekteverloop bij ALS. NP001 is een immuunsysteem regulator, oftewel een medicijn dat het afweersysteem van ons lichaam kan beïnvloeden.
Neuraltus Pharmaceuticals start in 2016 in de Verenigde Staten een nieuwe fase 2 geneesmiddelstudie met NP001. Het doel van deze studie is om te kijken of NP001 ontsteking bij de motorische zenuwcellen (neuro inflammatie) kan verminderen en of dit invloed heeft op het verloop van ALS.
Geen effect in eerdere fase 2 studie NP001
Een eerdere fase 2 klinische studie met 136 ALS-patiënten toonde geen effect van NP001 op het verloop van ALS over een behandelingsperiode van 6 maanden. Het ziekteverloop verliep bij patiënten die NP001 kregen gemiddeld even snel als bij patiënten die placebo (een nepmedicijn) kregen. Bij een kleine subgroep van de deelnemende patiënten werd een vertraging van het ziekteverloop waargenomen. Dit was bij patiënten met meer ontsteking en die de hoge dosis van NP001 kregen (2 mg/kg). Op basis van deze studie is echter niet vast te stellen of dit een toevalsbevinding betreft. Daarom wordt een nieuwe studie gestart met ALS-patiënten met verhoogde ontsteking.
Lees het volledige webartikel over NP001