Bij het ALS Centrum Utrecht wordt bij één ALS-patiënt gestart met een onderzoek naar het onderzoeksgeneesmiddel sNN0029. Uiteindelijk zullen nog vijf tot acht patiënten in het eerste kwartaal van 2015 mee kunnen doen aan het onderzoek. sNN0029 is een experimenteel middel dat mogelijk de progressie van ALS kan vertragen. Het onderzoek richt zich op de veiligheid en verdraagbaarheid van het middel bij ALS-patiënten.
De sNN0029 eiwitoplossing bevat vasculaire endotheliale groeifactor (VEGF), een eiwit dat van nature voorkomt in het menselijk lichaam en dat bijdraagt aan de ontwikkeling van bloedvaten en zenuwen in de eerste levensjaren. Ook lijkt VEGF motorische zenuwcellen te beschermen tegen afsterving en daardoor de levensduur te verlengen.
Omdat sNN0029 niet via de bloedbaan naar de hersenen kan worden vervoerd, moet het middel rechtstreeks in het hersenvocht (liquor) dat zich in een hersenholte (een ventrikel) bevindt, worden toegediend. Daarvoor wordt tijdens een operatie een dun infuusslangetje ingebracht in de hersenkamer. Dit wordt verbonden met een doseerpompje dat op buikhoogte onder de huid wordt aangebracht. sNN0029 kan zich zo continu verspreiden via het hersenvocht Op deze manier wordt een maximale concentratie van het middel in en rond het zenuwweefsel verkregen.
Details van de studie
Deze fase I klinische studie, opgestart door NEWRON Zweden, heeft als doel het onderzoeken van de veiligheid en verdraagbaarheid van het middel. Het is niet de bedoeling om de effectiviteit van het middel te testen.
Het onderzoek wordt dubbelblind, gerandomiseerd en placebo-gecontroleerd uitgevoerd. Patiënten worden willekeurig in één van de twee groepen geplaatst: patiënten die sNN0029 krijgen en patiënten die placebo (infusietoediening zonder werkzaam geneesmiddel) krijgen. De effecten (gunstig en ongunstig) van sNN0029 worden vergeleken met die van de placebo. “Dubbelblind” betekent dat noch de patiënt, noch de onderzoeksarts, noch iemand anders van het deelnemende studiepersoneel weet of de patiënt sNN0029 of placebo krijgt. “Gerandomiseerd” betekent dat de patiënt willekeurig wordt ingedeeld in de sNN0029-groep of de placebo-groep.
Het onderzoek wordt uitgevoerd door het ALS Centrum op de afdeling neurologie / neurochirurgie van het UMC Utrecht en in het universiteitsziekenhuis van Leuven in België. Er zullen in totaal 18 mensen deelnemen aan de studie, waarvan een deel in het UMC Utrecht.
Informatie
Voor meer informatie over dit onderzoek kunt u contact opnemen met de onderzoeksverpleegkundigen van het ALS Centrum:
Hetty Omvlee, 0887553204, Z.W.Omvlee@umcutrecht.nl
Inge van Beilen, 0887553204, I.R.A.vanBeilen@umcutrecht.nl