De ‘REFALS studie’ naar het middel levosimendan (ODM-109) is afgerond. Het fase 3 onderzoek bestudeerde het effect van het middel op de ademhaling bij mensen met ALS. De farmaceut Orion heeft nu de eerste resultaten bekend gemaakt. Helaas is gebleken dat levosimendan geen effect heeft op de ademhaling. Het ALS Centrum deed mee aan het onderzoek en al onze deelnemers zijn inmiddels geïnformeerd.
De REFALS studie liep gedurende een periode van 48 weken. In totaal deden wereldwijd 492 mensen met ALS mee aan het onderzoek. De opzet van de studie was gerandomiseerd, dubbelblind en placebogecontroleerd. Dit betekent dat willekeurig werd bepaald of deelnemers werden behandeld met levosimendan of met een nepmedicijn (placebo). Zowel de onderzoekers als de deelnemers werden bewust in het ongewisse gehouden wie het werkzame geneesmiddel kreeg. Op deze manier werd er gecontroleerd voor het ‘placebo-effect’: een positief effect van een middel dat wordt veroorzaakt vanwege de verwachting van artsen en patiënten dat het medicijn werkt.
Geen effect op de belangrijkste uitkomstmaten
Helaas blijkt levosimendan de ademhaling en het algemeen functioneren van mensen met ALS niet te verbeteren. Er werd namelijk geen verschil gevonden in deze uitkomstmaten tussen de groep patiënten die het werkzame middel kreeg en de controlegroep. Ten opzichte van de fase 2 studie (Levals) werden geen nieuwe bijwerking gerapporteerd.
Deelnemers van het REFALS onderzoek kregen de optie om mee te doen aan de REFALS-ES studie. Op deze manier kunnen patiënten een behandeling met levosimendan blijven ontvangen zolang dit klinisch vereist is. Vanwege de resultaten van het REFALS-onderzoek wordt de voortzetting van het REFALS-ES-onderzoek opnieuw beoordeeld.
Meer informatie
Heeft u vragen? Voor meer informatie kunt u contact opnemen met het ALS Centrum. U kunt ons bereiken via de e-mail op: info@als-centrum.nl of 06-27744303 (bereikbaar op werkdagen tussen 09:00 en 16:00). Op www.clinicaltrials.gov, het wereldwijde overzicht van alle geneesmiddelenonderzoeken, kunt u ook meer informatie vinden over de REFALS studie.