Het ALS Centrum neemt deel aan de ORARIALS studie. In deze internationale medicijnstudie wordt gekeken naar het effect van het middel arimoclomol op de ziekteprogressie en op de ademhaling bij ALS. Het doel van dit onderzoek is de veiligheid, verdraagzaamheid en werkzaamheid van het medicijn te onderzoeken bij patiënten met ALS.
Wat is arimoclomol?
Arimoclomol is een middel dat de productie van heat shock eitwitten (ofwel HSPs genoemd), stimuleert. Deze HSP-eiwitten spelen een rol in de reactie van het lichaam op stress en binden zich aan defecte eiwitten. Ze hebben daarnaast ook een belangrijke rol in het reguleren van het mechanisme van het lichaam om van beschadigde cellen af te komen.
In ALS-patiënten binden de HSPs zich aan foutieve, schadelijke eiwitten die zijn ontstaan door een defect aan het SOD1-gen. Sommige ALS-patiënten hebben een foutieve mutatie op dit SOD1-gen. Door aan de eiwitten, die door deze mutatie ontstaan, te binden kunnen de HSPs deze schadelijke eiwitten verwijderen. Door de productie van HSPs in het lichaam te stimuleren worden mogelijk meer foutieve eiwitten verwijderd en wordt de snelheid van de ziekte mogelijk afgeremd.
Hoe is de studie opgebouwd?
De ORARIALS studie is gerandomiseerd, dubbelblind, en placebo-gecontroleerd. Dit betekent dat het effect van arimoclomol wordt getest door het vergelijken van een groep patiënten die arimoclomol krijgt en een groep patiënten die een placebo (‘nepmedicijn’) krijgt. Patiënten worden door middel van loting ingedeeld (randomisatie) in een van de groepen. Zowel de patiënt als het onderzoeksteam weten gedurende de loop van de studie niet wie het onderzoeksmiddel en wie het placebo-middel krijgt. Op deze wijze kan worden onderzocht of er bijwerkingen zijn en of het medicijn ALS mogelijk kan afremmen.
Specifiek kijken we naar welk effect arimoclomol heeft op de ziekteprogressie en op de ademhaling. Daarnaast meten we welke hoeveelheid van arimoclomol in de bloedsomloop terechtkomt en hoe lang het duurt voordat het uit het lichaam is verdwenen. Ook verzamelen we informatie over mogelijke bijwerkingen van het middel.
Update 14 juni 2019: inclusieperiode afgerond
Inmiddels zijn internationaal alle ALS-patiënten geïncludeerd in de ORARIALS studie. De studie zal hierna nog verder doorlopen, maar er kunnen dan geen nieuwe patiënten meer deelnemen.
Meer weten over medicijnonderzoek?
Deelname aan deze studie is helaas niet meer mogelijk. De deelname aan deze studie verloopt via TRICALS. Alle bij TRICALS (www.tricals.org) geregistreerde ALS-patiënten die het ALS Centrum Nederland als voorkeurscentrum hebben ingesteld zijn per email met deze wervingsbrief over deze studie geïnformeerd.
Meer informatie over de voorwaarden voor deelname aan deze studie zijn ook via TRICALS beschikbaar via deze link. Bent u geïnteresseerd en wilt u meer weten, schrijf u dan in voor TRICALS via deze link.