Het farmaceutische bedrijf Genervon heeft bij de FDA (Food and Drug Administration) van de Verenigde Staten gepleit voor een vervroegde goedkeuringsprocedure voor het potentiële medicijn GM604 na een petitie voor toegang tot het middel voor ALS-patiënten.
Genervon benadrukt dat er op basis van een kleine studie (Fase 2A) al belangrijke (significante) effecten zijn gevonden en dat een grotere studie daarom nu niet nodig is. Echter, bij eerdere middelen is ook in kleine onderzoeken effect aangetoond en in grotere studies bleken deze middelen toch niet te werken, of zelfs een negatief effect te hebben. De resultaten van de Fase 2A studie naar GM604 zijn bemoedigend, maar de werkzaamheid van GM604 bij ALS is dus nog niet duidelijk. Er is daarom een grotere studie (Fase 3) bij ALS-patiënten nodig om het effect van GM604 te onderzoeken.
Na een goedkeuring door de FDA mag een medicijn in de Verenigde Staten op de markt worden gebracht en worden voorgeschreven. In Europa mag een medicijn op de markt worden gebracht nadat het is goedgekeurd door de EMA, het European Medicines Agency. Als er reeds goedkeuring is van de FDA gaat de aanvraag bij de EMA vaak wel sneller, maar nog steeds is hiervoor tijd nodig.
Lees meer over de studie naar GM604
En lees ook de Engelstalige uitleg van de Britse patiënten organisatie de MND Association.
Meer informatie over geneesmiddelenonderzoek
- Patiënten met ALS, PLS en PSMA kunnen zich bij TRICALS inschrijven voor informatie en mogelijkheden voor deelname aan geneesmiddelenonderzoek
- Geneesmiddelenonderzoek bij ALS Centrum Nederland
- De fases van geneesmiddelenonderzoek