De PHALS studie onderzoekt het effect en de veiligheid van de intraveneuze behandeling (via een infuus) van penicilline in combinatie met hydrocortison in patiënten die lijden aan ALS, ten opzichte van een placebo. Inmiddels zijn alle patiënten die aan het onderzoek meedoen gestart met de behandeling. In april 2019 zal de laatste onderzoeksdag zijn, waarna de data geanalyseerd zal worden.
De PHALS studie wordt dubbelblind uitgevoerd. Dit betekent dat zowel het behandelend team, als de patiënt niet weet in welke behandelgroep iemand zit (penicilline/hydrocortison of placebo). Zestien patiënten worden gedurende 48 weken gevolgd, waarin zij vier keer voor een aaneengesloten periode van 21 dagen een dagelijkse toediening van de studiemedicatie via een infuus krijgen.
Wat is de status van de PHALS studie?
Vanaf oktober 2017 zijn er 23 ALS-patiënten gescreend. Zeven patiënten voldeden niet aan de inclusievoorwaarden. Bij de meeste van deze patiënten werd een vitale longcapaciteit gemeten onder de 80%, die daarmee te laag was om deel te kunnen nemen aan dit onderzoek. De zestien patiënten die wel aan de voorwaarden voldeden, zijn tussen november 2017 en mei 2018 gestart met het onderzoek. Naar verwachting zal de laatste behandeldag op 5 februari 2019 zijn.
Externe controles zijn goed doorstaan
Tussentijds is er een vooraf geplande veiligheidsanalyse op de ‘blinde’ data geweest (de data waarin het onbekend is wie penicilline/hydrocortison krijgt en wie een placebo). Dit is door een onafhankelijke commissie beoordeeld. Deze commissie heet de ‘Data Safety Monitoring Board’ en heeft een adviserende rol over het al dan niet vroegtijdig beëindigen van de studie als daar redenen voor zijn. Begin september 2018 heeft de commissie uitgesproken dat de studie als gepland vervolgd kon worden.
De studie wordt ook gecontroleerd door een onafhankelijke datamonitor. Deze persoon controleert of de studie procesmatig in orde is en of de uitvoer conform de daarvoor geldende regels van ICH-GCP (de ‘Good Clinical Practice’ richtlijn) is. Diverse controles zijn inmiddels met goed gevolg afgerond.
Regelmatige ontmoetingen met de klankbordgroep
Regelmatig zijn er ontmoetingen belegd met de voor dit onderzoek samengestelde klankbordgroep. Deze ontmoetingen hebben als doel een zo groot mogelijke transparantie te creëren in de uitvoer van dit project. In de klankborgroep zijn diverse belanghebbenden vertegenwoordigd: Stichting ALS Nederland, Patiëntenvereniging ALS Patients Connected (APC), Spierziekten Nederland, en Amsterdam City Swim. Van elke bijeenkomst zijn notulen gemaakt, die met de deelnemers zijn gedeeld. Ook voor de deelnemers van de klankbordgroep is niet bekend welke patiënten met penicilline/hydrocortison behandeld worden en welke met de placebo.
Einde van de studie
De laatste onderzoeksdag zal op 3 april 2019 zijn. In de periode daarna zal de data geanalyseerd worden. Daaropvolgend zal bekend worden gemaakt welke groep met penicilline/hydrocortison is behandeld, en welke met placebo. Ook zullen de resultaten openbaar worden.