Positieve resultaten van eindanalyse Masitinib studie ALS
Gepubliceerd op 20 maart 2017
Het farmaceutische bedrijf AB Science heeft positieve resultaten gerapporteerd van hun eindanalyse in de Masitinib fase 2/3 studie bij ALS. AB Science gaat nu een aanvraag indienen voor Europese Markttoelating bij de EMA (European Medicine Agency). Beoordeling van een dergelijke aanvraag door de EMA kan een tot twee jaar duren.
Masitinib (AB10015) is een nieuw experimenteel geneesmiddel. Het middel is oorspronkelijk ontwikkeld om patiënten met verschillende ontstekingsziekten en verschillende vormen van kanker te behandelen. Het doel van de masitinib studie bij ALS is de doeltreffendheid en de veiligheid van masitinib, in combinatie met riluzol (Rilutek®) te vergelijken met placebo in combinatie met riluzol dat gedurenden 48 weken wordt voorgeschreven aan ALS-patiënten.
Resultaten eindanalyse
Uit de analyse van dit onderzoek zijn positieve resultaten gebleken. In deze analyse zijn de gegevens van 394 ALS-patiënten meegenomen, die allen de gehele studie periode van 48 weken voltooid hebben. De patiënten in de groep die naast riluzol ook masitinib kregen, waren minder achteruitgegaan op de schaal voor ziekteprogressie (ALS-FRS). Daarnaast was de longcapaciteit (FVC) van patiënten in de masitinib groep minder achteruitgegaan. Deze verschillen met de controlegroep waren statistisch significant. AB Science heeft de volledige resultaten nog niet openbaar gemaakt, we weten daarom nog niet exact hoe groot het verschil tussen de masitinib groep en de controlegroep was. De bijwerkingen lijken tot op heden vergelijkbaar tussen patiënten die alleen riluzol kregen en degenen die daarbij ook masitinib kregen.
Prof. dr. Leonard van den Berg, coördinator ALS Centrum Nederland: “Na vele negatieve trial uitkomsten lijken deze resultaten van de Masitinib trial een positieve ontwikkeling in het onderzoek naar een betere behandeling voor ALS”.
Aanvraag voor toelating in Europa wordt ingediend
AB Science zal nu de aanvraag voor Europese markttoelating voor ALS indienen bij het European Medicine Agency (EMA). Zodra de EMA de aanvraag in behandeling neemt kan deze procedure ongeveer een tot twee jaar duren. Na een eventuele goedkeuring voor de Europese markt zou het ministerie van VWS nog moeten besluiten over een eventuele vergoeding vanuit de zorgverzekering.
Het ALS Centrum heeft helaas geen mogelijkheid om invloed uit te oefenen op de EMA. Om uw mening en ervaring door te geven aan instanties zoals VWS en EMA, kunt u lid worden van de patiëntenvereniging ALS Patients Connected en bijdragen aan hun lobby.
Vervolg
Zodra AB Science ons informeert over de voortgang van de aanvraag bij de EMA voor markttoelating of eventuele toekomstige mogelijkheden voor compassionate use (door de EMA toegestaan gebruik in individuele gevallen van een nog niet goedgekeurd middel) zullen wij deze informatie delen met de deelnemende patiënten, alle bij TRICALS ingeschreven patiënten en publiceren op www.als-centrum.nl.
Prof. dr. Leonard van den Berg, coördinator ALS Centrum Nederland: “Na vele negatieve trial uitkomsten lijken deze resultaten van de Masitinib trial een positieve ontwikkeling in het onderzoek naar een betere behandeling voor ALS”.