Het farmaceutische bedrijf AB Science heeft positieve resultaten gerapporteerd van hun interim analyse in de Masitinib fase 2/3 studie bij ALS. AB Science gaat nu in overleg met de Europese regelgevende instantie EMA (European Medicine Agency) over een eventuele aanvraag voor toelating van hun medicijn tot de Europese markt voor ALS.
Masitinib (AB10015) is een nieuw experimenteel geneesmiddel. Het middel is oorspronkelijk ontwikkeld om patiënten met verschillende ontstekingsziekten en verschillende vormen van kanker te behandelen. Het doel van de masitinib studie bij ALS is de doeltreffendheid en de veiligheid van masitinib, in combinatie met riluzol (Rilutek®) te vergelijken met placebo in combinatie met riluzol dat gedurenden 48 weken wordt voorgeschreven aan ALS-patiënten.
Resultaten tussentijdse analyse
Uit de interim analyse (een tussentijdse analyse) van dit onderzoek zijn positieve resultaten gebleken. In deze tussentijdse analyse zijn de gegevens van 191 ALS-patiënten meegenomen, die allen de gehele studie periode van 48 weken voltooid hebben. De patiënten in de groep die naast riluzol ook masitinib kregen, waren minder achteruitgegaan op de schaal voor ziekteprogressie (ALS-FRS). Daarnaast was de longcapaciteit (FVC) van patiënten in de masitinib groep minder achteruitgegaan. Deze verschillen met de controlegroep waren statistisch significant. AB Science heeft de volledige resultaten nog niet openbaar gemaakt, we weten daarom nog niet exact hoe groot het verschil tussen de masitinib groep en de controlegroep was. De bijwerkingen lijken tot op heden vergelijkbaar tussen patiënten die alleen riluzol kregen en degenen die daarbij ook masitinib kregen.
Mogelijke aanvraag voor toelating in Europa
AB Science heeft besloten om de studie zoals gepland af te maken. AB Science overlegt met het European Medicine Agency (EMA) of de interim analyse voldoende gegevens biedt voor een aanvraag voor toelating van masitinib voor ALS op de Europese markt. De EMA zal te zijner tijd laten weten of zij een aanvraag op basis van de interim analyse in behandeling wil nemen, of ervoor kiest om de aanvraag op basis van de afgeronde studie met 381 patiënten af te wachten. Zodra de EMA een aanvraag in behandeling neemt kan deze procedure ongeveer een tot twee jaar duren. Na een eventuele goedkeuring voor de Europese markt zou het ministerie van VWS nog moeten besluiten over een eventuele vergoeding vanuit de zorgverzekering.
Vervolg
Het ALS Centrum op het UMC Utrecht is een van de deelnemende ALS Centra wereldwijd. Aan het onderzoek nemen 10 Nederlandse ALS-patiënten mee. Zodra AB Science ons informeert over de voortgang van dit onderzoek of eventuele toekomstige mogelijkheden voor compassionate use (door de EMA toegestaan gebruik in individuele gevallen van een nog niet goedgekeurd middel) zullen wij deze informatie delen met de deelnemende patiënten, alle bij TRICALS ingeschreven patiënten en publiceren op www.als-centrum.nl.
Lees het persbericht van AB Science
Een Nederlandse vertaling van dit persbericht vindt u op de website van de ALS Liga België.