Veel ALS-patiënten hebben vragen over hun levensverwachting. Daarom zijn onderzoekers op het ALS Centrum op het UMC Utrecht momenteel bezig om een model te ontwikkelen waarmee we op een betrouwbare manier de levensverwachting van ALS-patiënten in kunnen schatten. Een goed werkend predictie(voorspellings)model is belangrijk voor efficiënt en snel geneesmiddelenonderzoek. Drs. Henk-Jan Westeneng heeft op het ALS congres in Orlando afgelopen december een presentatie gegeven over dit predictiemodel.
Onderzoek naar ziekteverloop en prognose
De onderzoeksvraag van de studie is “Hoe kunnen we het beste de prognose voorspellen voor de individuele ALS-patiënt?”. Voor deze studie wordt data van verschillende Europese landen gebruikt. Dit heeft als doel om de Nederlandse data sterker te maken, maar ook om te zien of er verschillen zijn tussen landen wat betreft overleving en factoren die hierbij een rol spelen. Er worden klinische gegevens, genetische data en data van MRI-scans van de hersenen meegenomen in de analyse. Hoewel de laatste analyses nog afgerond moeten worden, lijkt het erop dat de klinische karakteristieken het meest van belang zijn bij het bepalen van een gunstige, matige of slechte overleving. Er zal een tool ontwikkeld worden die in de spreekkamer en in het onderzoek kan worden gebruikt om de overlevingscurve in beeld te brengen.
Waarde van een predictiemodel
Met een goed predictiemodel voor het ziekteverloop bij ALS zou bij geneesmiddelenonderzoek eerder te zien zijn of de achteruitgang bij ALS minder snel verloopt dan verwacht en of een potentieel geneesmiddel dus mogelijk effectief is. Ook zou een model helpen bij het stratificeren van patiënten in geneesmiddelenonderzoek, oftewel het selecteren van patiënten met een vergelijkbaar ziekteverloop. Op deze manier kan een predictiemodel geneesmiddelenonderzoek versnellen.
Ook hopen we ALS-patiënten die dit willen weten meer duidelijkheid te kunnen geven en de zorg beter op de persoon af te kunnen stemmen. Voordat dit mogelijk is moeten nog een aantal belangrijke stappen gezet worden. Eén van deze stappen is het inwinnen van de mening van patiënten over of zij informatie willen over hun voorspelde ziekteverloop. Alle bij TRICALS geregistreerde ALS-patiënten zijn daarom gevraagd om op hun persoonlijke pagina op TRICALS de vragenlijst hierover in te vullen. We zullen de geanonimiseerde resultaten van deze enquête over een aantal maanden op de website van het ALS Centrum Nederland publiceren.
Zie hieronder de presentatie van arts-onderzoeker Henk-Jan Westeneng op het ALS congres in Orlando afgelopen december.
Oral presentation of Henk-Jan Westeneng, ALS Centre Netherlands and Brain Center Rudolph Magnus UMC Utrecht, about a prediction model for the progression of ALS at the 2015 ALS/MND symposium in Orlando (USA) #alssymp