Project TryMe, dat in 2016 werd gelanceerd door Stichting ALS Nederland en het ALS Centrum, heeft als belangrijkste doel om de zoektocht naar effectieve behandelingen voor mensen met ALS te versnellen. In de afgelopen jaren zijn belangrijke stappen gemaakt om klinische studies (trials) efficiënter te maken. Het moment is daarom aangebroken om internationaal verder te gaan. Project TryMe zal om deze reden verder gaan onder de vlag van TRICALS, het internationale samenwerkingsverband tussen academici, patiënten en geldschieters.
Momenteel neemt maar 5% van de mensen met ALS deel aan geneesmiddelenonderzoek. Dit komt voornamelijk door strikte criteria om deel te mogen nemen en omdat veel patiënten de belasting van de regelmatige ziekenhuisbezoeken niet aankunnen. Hierdoor worden veel patiënten uitgesloten die graag mee willen doen aan het onderzoek of hopen op een betere uitkomst. Ook is er vraag naar objectievere en betrouwbaardere uitkomstmaten om de werkzaamheid van een medicijn sneller en nauwkeuriger vast te stellen. De belangrijkste doelen van Project TryMe waren daarom om het ontwerp van klinische medicijnstudies en de uitkomstmaten te verbeteren.
Belangrijke stappen
Mede dankzij alle donaties en steun, heeft Project TryMe belangrijke resultaten geboekt die zullen bijdragen aan het verbeteren van geneesmiddelenonderzoek. Hieronder staan kort de hoofdbevindingen:
1. Genetische opmaak beïnvloedt effectiviteit van medicijnen
Door Project TryMe hebben ontdekt dat het effect van een medicijn kan worden beïnvloed door de genetische opmaak van de patiënt. Ook hebben we aangetoond dat genetische mutaties de uitkomstmaten in trials kunnen beïnvloeden, wat weer kan leiden tot de verkeerde conclusies. Deze bevindingen zijn daarom van groot belang voor (toekomstig) medicijnonderzoek.
2. Thuismeten
Om de belasting van ziekenhuisbezoeken zoveel mogelijk te verlagen, hebben we verschillende methodes ontwikkeld om thuis het ziektebeloop te monitoren. Dit is belangrijk om het effect van een medicijn te bepalen. Zo hebben we nieuwe algoritmes voor de ‘Actigraph’ ontwikkeld, een geavanceerde stappenteller die betrouwbaar inzicht geeft in het dagelijks functioneren. Ook is er een prototype ontwikkeld om, zeer betrouwbaar, thuis de spierkracht in de bovenbenen te meten.
3. Nieuwe uitkomstmaat
We toonden aan dat plasma creatinine, een eiwit van spierafbraak en een standaard bepaling in elk laboratorium, een zeer bruikbare maat is om het ziekteverloop te meten. Omdat dit een objectievere meetmethode is dan de huidige ALSFRS-R vragenlijst, is dit een veelbelovende uitkomstmaat.
4. Toepassing computer- en wiskundige modellen
Met behulp van een recent computermodel van het ALS Centrum konden we aantal patiënten dat in aanmerking kwam voor medicijnonderzoek vervijfvoudigen. Ook konden we met wiskundige modellen de trialduur van studies verkorten, het aantal benodigde ziekenhuisbezoeken verlagen en de blootstelling aan nepmedicijnen (placebo) verminderen.
5. Standaardprocedures opgesteld voor een harmonieuze Europese samenwerking
Omdat nagenoeg alle medicijnstudies naar behandelingen voor ALS een internationaal karakter hebben, is het belangrijk dat alle centra op dezelfde manier hun gegevens verzamelen. Wij hebben daarom zogenaamde standaardprocedures opgesteld in een groot internationaal samenwerkingsverband in 14 Europese landen.
TRICALS
TRICALS is een grootschalig internationaal onderzoeksnetwerk dat in het leven is geroepen om de ontwikkeling van nieuwe medicijnen voor ALS, PSMA en PLS te versnellen. Momenteel bestaat het netwerk uit 14 landen, waaronder Nederland. Door Project TryMe verder te laten gaan in TRICALS, kunnen de innovaties straks sneller toegepast worden in nieuwe medicijnstudies. Bovendien heeft TRICALS een groot internationaal netwerk waardoor de impact van Project TryMe wereldwijd kan worden vergroot. Bezoek hier de website van TRICALS.
Project TryMe is mede mogelijk gemaakt door Stichting ALS Nederland
