Begin mei is edaravone onder de merknaam Radivaca goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA) in de Verenigde Staten. Daarmee is Radicava goedgekeurd als behandeling voor ALS in Amerika. Radicut en Radicava zijn merknamen voor intraveneuze (via de bloedbaan) formulering van edaravone. Het is een medicijn van het Japanse farmaceutische bedrijf Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation. Uit de laatste kleine fase 3 studie blijkt dat edaravone mogelijk een remmend effect op ziekteverloop heeft in combinatie met riluzole bij ALS-patiënten relatief kort na de eerste ziekte symptomen. Vooralsnog is onbekend of de farmaceut ook goedkeuring heeft gevraagd voor de Europese markt bij de European Medicine Agency (EMA).
Radicava/Radicut (edaravone) was in Japan al op de markt als behandeling voor de acute fase van een herseninfarct. Bij een herseninfarct is er sprake van verhoogde oxidatieve stress; dit is het ontstaan van overmatige en daardoor schadelijke zuurstofbindingen tijdens de stofwisseling. Hierdoor kunnen eigenschappen van lichaamscellen veranderen en verloren gaan. Bij ALS lijkt er een verband te zijn tussen deze schadelijke zuurstofbindingen en het ontstaan en verergeren van de symptomen. Edaravone is er op gericht om deze schadelijke zuurstofbindingen weg te vangen en zo de oxidatieve stress te verlagen.
Tijdens de klinische studies met ALS-patiënten werd de dosering van Radicut/ Radicava gegeven in meerdere cycli van 28 dagen gedurende 24 weken. De eerste cyclus bestond uit een periode van 14 dagen waarbij elke dag een 1 uur durend infuus van 60 mg werd gegeven, gevolgd door een periode van 14 dagen zonder toediening. Vanaf de 2e cyclus werd er van de 28 dagen maar 10 dagen een infuus gegeven.
Fase 3 klinische studie
Om te onderzoeken of Radicut/ Radicava positieve effecten heeft bij ALS is er een fase 3 studie gestart in Japan. Deze fase 3 studie had een beperkt aantal patiënten (137) en een relatief korte looptijd (24 weken). De patiënten, die zich zeer vroeg in hun ziekte bevonden, werden ingedeeld in twee groepen: een groep kreeg Radicut/ Radicava en de andere een placebo. Na 24 weken bleek dat de ALSFRS-R score 2,5 punten hoger was in de groep met Radicut/ Radicava. Er zijn nog geen resultaten gepresenteerd over de overleving in beide groepen. Er leek een remmend effect te zijn op het ziekteverloop bij ALS-patiënten die korter dan 2 jaar ALS hadden. Helaas heeft de farmaceut de volledige resultaten van deze klinische studie nog niet gepubliceerd.
Deze studie is uitgevoerd in een zeer smalle subgroep van ALS-patiënten die zich zeer vroeg in hun ziekte bevinden. De conclusie van de Fase 3 studie bij 137 patiënten is dat edaravone bij dit kleine deel van de ALS-patiënten mogelijk een remmend effect heeft op het ziekteverloop als het gebruikt wordt in combinatie met Riluzole relatief kort (binnen 2 jaar) na de eerste ziekte symptomen. Voor de uitgebreide criteria waaraan patiënten voor deze studie moesten voldoen zie het volledige bericht over Radicava/ Radicut.
Goedkeuring FDA
Begin mei heeft de FDA Edaravone onder de merknaam Radicava goedgekeurd voor ALS voor gebruik in de Verenigde Staten. Het is niet bekend of de farmaceut ook goedkeuring heeft aangevraagd bij de EMA (European Medicine Agency). De verwachting is dat de EMA vanwege de geringe data zal vragen om een grotere fase 3 studie in Europa.
Vervolg
Het ALS Centrum zal met een nieuwsbericht op haar website berichten zodra er nieuws is over een aanvraag voor markttoelating in Europa. Zodra een aanvraag voor markttoelating is ingediend zal de procedure nog ongeveer een jaar duren. Compassionate use voorafgaand aan markttoelating is niet mogelijk.