Uit de laatste kleine fase 3 studie, gepubliceerd eind mei 2017 in de Lancet Neurology, blijkt dat edaravone mogelijk een remmend effect op ziekteverloop heeft in combinatie met riluzole bij een kleine groep ALS-patiënten relatief kort na de eerste ziekte symptomen. Begin mei is edaravone onder de merknaam Radivaca goedgekeurd door de Food and Drug Administration (FDA) in de Verenigde Staten. Het is niet bekend of de farmaceut ook goedkeuring heeft aangevraagd bij de EMA (European Medicine Agency).
Fase 3 klinische studie: mogelijk werkzaam bij selecte groep ALS-patiënten
Om te onderzoeken of Radicut®/ Radicava positieve effecten heeft bij een specifieke groep ALS-patiënten is er een fase 3 studie gedaan in Japan. De definitieve resultaten zijn in mei 2017 gepubliceerd in de Lancet Neurology. Deze fase 3 studie had een beperkt aantal patiënten (137) en een relatief korte looptijd (24 weken). Aan de studie kon slechts een heel selecte groep ALS-patiënten meedoen die aan alle onderstaande criteria voldeden.
- minder dan 2 jaar klachten
- een goede longfunctie (FVC van minstens 80% en 4 punten op de ALS-FRS-R items over de longfunctie)
- drie van de vier lichaamsgebieden aangedaan (armen, benen, thorax en bulbair (mond- en keelgebied)
- vroeg stadium van de ziekte, waarbij de aangedane lichaamsgebieden nog een goede functie hadden (score van minstens 2 op elk van de 12 items van de ALS-FRS-R).
- leeftijd 20-75 jaar
- ALS graad 1 of 2 in de Japanse ALS Severity Classification
Na 24 weken bleek dat de ALSFRS-R score 2,5 punten hoger was in de groep met Radicut®/ Radicava. Na 24 weken kregen alle deelnemers Radicava voorgeschreven en nogmaals 24 weken vervolgd. In deze tweede periode kon niet eenduidig worden vastgesteld of de groep die eerder de placebo had gekregen, nu ook voordeel had van behandeling met Radicava. In de studie leek dus een remmend effect te zijn op het ziekteverloop bij deze selecte groep ALS-patiënten die aan alle van de bovenstaande criteria voldeden.
Er zijn geen aanwijzingen om een effect te verwachten bij een grotere groep ALS-patiënten. In een eerdere studie naar Radicava waar een bredere groep ALS-patiënten aan meedeed, werd er geen verschil gevonden tussen de therapie en placebo groep in het vertragen van ALS.
Werkzaamheid
- De werkzaamheid van Radicava na 24 weken is onbekend.
- Er is geen effect bekend op overleving.
- Een studie in Japan toonde een matig remmend effect op het ziekteverloop bij een subgroep van ALS-patiënten die aan alle bovenstaande criteria voldeden. Ongeveer 7% van de patiënten behoort tot deze groep waarbij effect te verwachten is.
Toediening
- Toediening van Radicava gebeurt via een poortkatheter (port-a-cath) of infuus. Een Port-a-cath® is een slangetje in de arm waardoor het middel in de bloedbaan kan worden gebracht zonder elke keer een nieuw infuus te hoeven aanprikken. De Port-a-cath® wordt volledig onder de huid geplaatst, via een kleine operatie onder plaatselijke verdoving. Dit kan op verschillende plaatsen in het lichaam. Meestal gebeurt dit op de borst of in de arm.
- Toediening van Radicava gebeurt dagelijks, gedurende 10 tot 14 dagen in de eerste twee weken van elke maand. Deze cyclus herhaalt zich continu.
- De dagelijkse toediening van Radicava duurt ongeveer een uur.
- De eerste twee cycli van twee weken moet de Radicava in een ziekenhuis worden toegediend, vanwege veiligheid en mogelijke bijwerkingen.
Niet goedgekeurd in Europa
- Radicava bij ALS is niet goedgekeurd voor Europa. Het is niet bekend of de farmaceut al goedkeuring heeft aangevraagd bij de EMA (European Medicine Agency).
- Het geneesmiddelenonderzoek naar Radicava heeft enkel in Japan plaatsgevonden.
- De kosten van Radicava zijn meer dan duizend euro per maand plus de kosten van de intraveneuze toediening. Aangezien Radicava niet is goedgekeurd en niet wordt vergoed zijn deze kosten voor de rekening van de patiënt.
- De EMA vereist normaal gesproken een trial in Europa voordat een potentieel medicijn wordt goedgekeurd.
De visie van ALS Centrum Nederland
ALS Centrum Nederland vindt dat er op basis van de huidige trials naar Radicava onvoldoende gegevens zijn om werkzaamheid van Radicava bij ALS te veronderstellen. Het ALS Centrum schrijft daarom geen Radicava voor. Het ALS Centrum vindt dat er een trial met edaravone, het werkzame middel in Radicava, in Europa gedaan moet worden. Deze studie zou een looptijd van minstens een jaar moeten hebben om de werkzaamheid en het effect op overleving te onderzoeken.