Het ALS Centrum Nederland heeft meegewerkt aan de FORTITUDE studie, die de veiligheid en werking testte van het experimentele middel Reldesemtiv bij ALS-patiënten. Uit de resultaten blijkt nu dat de verschillende doses waarin het middel werd getest geen verbetering geven op het functioneren en de ademhalingsspieren van mensen met ALS. Wanneer de verschillende medicatiegroepen gezamenlijk werden vergeleken met de placebogroep, leek er wel een effect te zijn. Naar aanleiding van deze uitkomsten zal farmaceut Cytokinetics een vervolgstudie starten.
Details van de studie
De FORTITUDE-ALS (Functional Outcomes in a Randomized Trial of Investigational Treatment with CK-2127107 to Understand Decline in Endpoints – in ALS) studie naar Reldesemtiv is opgezet door het farmaceutisch bedrijf ‘Cytokinetics, Inc’. Het doel van deze internationale fase II studie was de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Reldesemtiv (CK-2127107) te bepalen bij ALS-patiënten.
Internationaal hebben 458 mensen met ALS meegedaan aan deze studie. Deze patiënten kwamen onder andere uit de Verenigde Staten, Canada en Europa (waaronder ALS Centrum Nederland). De deelnemers werden willekeurig over vier groepen verdeeld, waarvan één groep een placebo ontving en de andere drie groepen verschillende doses van het medicijn. Zowel de deelnemers als de artsen en verpleegkundigen wisten niet of de patiënt een dosis van het medicijn of de placebo kreeg. Onderzoekers hebben de werking van Reldesemtiv onderzocht door het functioneren van patiënten die Reldesemtiv kregen te vergelijken met patiënten die de placebo kregen door middel van de ALS-FRS vragenlijst.
Resultaten van de studie
Uit de resultaten van de studie blijkt dat Reldesemtiv helaas geen dosis-afhankelijke verandering geeft in het functioneren (spraak, slikken, handfunctie en lopen) en de ademhaling van ALS-patiënten. De belangrijkste uitkomstmaat was het niveau van functioneren gemeten met de ALS functional rating score (ALS-FRS). Er waren geen verschillen op de ALS-FRS tussen de groep patiënten binnen de afzonderlijke medicatiegroepen en de groep patiënten met het placebo. Gezamenlijk leken de medicatiegroepen wel minder achteruitgang te vertonen dan de placebogroep.
Omdat de bijwerkingen van Reldesemtiv de resultaten mogelijk hebben beïnvloed, heeft Cytokinetics nog meer analyses uitgevoerd. Naar aanleiding van de positieve bevindingen bij de medicatiegroepen wanneer zij gezamenlijk werden bekeken, plant Cytokinetics een vervolgstudie. Het ALS Centrum zal aan deze studie deelnemen. Zodra hier meer informatie over is, zal dat op de website van het ALS Centrum worden gepubliceerd.