Het farmaceutische bedrijf Wave Life Sciences heeft gisteren bekendgemaakt de WAVE studie te beëindigen. Uit analyse van de resultaten blijkt dat het onderzochte middel niet effectief is. In de WAVE studie werd het middel WVE-004 onderzocht bij mensen met ALS en/of FTD met een mutatie in het C9orf72 gen.
Het middel WVE-004 is ontworpen om het gehalte aan C9orf72 eiwitten – waarvan gedacht wordt dat ze bijdragen tot het ontstaan van de ziekte – te verlagen. Uit het onderzoek is gebleken dat WVE-004 inderdaad het gehalte aan deze eiwitten verlaagt, maar dat dit helaas niet bijdraagt tot stopzetting of verbetering van de ziekte. Het middel is veilig en werd goed getolereerd door deelnemers.
In Nederland deden in totaal 9 patiënten mee aan de studie. Zij zijn door ons persoonlijk geïnformeerd. De stopzetting van deze studie heeft geen invloed op andere lopende medicijnstudies. Meer informatie over het beëindigen van de studie is te vinden in een persbericht van het bedrijf.
Reactie ALS Centrum
‘’Het is ontzettend jammer dat de resultaten van deze studie niet uitpakken zoals we gehoopt hadden. Onderzoek zet zich steeds meer in op medicijnen die gericht zijn op genetische mutaties. Hoewel er nu een eerste medicijn is voor een kleine groep patiënten met een SOD1 mutatie, is er helaas nog geen werkende behandeling voor de C9 mutatie gevonden. Dit toont aan hoe complex de ziekte is, en de noodzaak voor verder onderzoek naar de processen in het lichaam die leiden tot de ziekte. We zijn echter nog steeds overtuigd dat de weg die we zijn ingeslagen – het ontwikkelen van medicijnen voor specifieke genetische mutaties – de juiste is. We blijven ons daarom onverminderd inzetten om patiënten zo snel mogelijk een behandeling te kunnen bieden.’’ – Tommy Bunte, Physician Assistant en onderzoekscoördinator UMC Utrecht
Meedoen aan onderzoek
Om een oplossing voor ALS te vinden is het belangrijk dat er zoveel mogelijk mensen blijven meedoen aan onderzoek. Momenteel lopen er verschillende medicijnstudies in het ALS Centrum. Wilt u meedoen aan medicijnonderzoek en geïnformeerd worden als er nieuwe onderzoeken starten? Registreer uzelf bij TRICALS in het patiëntenregister. U krijgt dan bericht zodra u mogelijk aan de criteria van een onderzoek voldoet.
Vragen
Mocht u nog vragen hebben naar aanleiding van dit nieuwsbericht, dan kunt u altijd contact met ons opnemen via het mailadres trialals@umcutrecht.nl.