Een review studie in Journal Frontiers in Aging Neuroscience heeft in een overzicht van het geneesmiddelenonderzoek naar ALS van de afgelopen 20 jaar het positieve effect uit de interim analyse van de Masitinib studie benadrukt. De auteurs van de review geven aan dat de interim analyse hoopvolle signalen geeft dat Masitinib een aanvulling zou kunnen zijn naast Riluzole, met als doel om ALS te vertragen. Het farmaceutische bedrijf AB Science heeft een persbericht verstuurd met deze strekking.
Masitinib (AB10015) is een nieuw experimenteel geneesmiddel. Het middel is oorspronkelijk ontwikkeld om patiënten met verschillende ontstekingsziekten en verschillende vormen van kanker te behandelen. Het doel van de masitinib studie bij ALS is de doeltreffendheid en de veiligheid van masitinib, in combinatie met riluzol (Rilutek®) te vergelijken met placebo in combinatie met riluzol dat gedurenden 48 weken wordt voorgeschreven aan ALS-patiënten.
Resultaten tussentijdse analyse
Uit de interim analyse (een tussentijdse analyse) van dit onderzoek zijn positieve resultaten gebleken. In deze tussentijdse analyse zijn de gegevens van 50% van de patiënten in de totale studie meegenomen. Namelijk 191 ALS-patiënten, die allen de gehele studie periode van 48 weken voltooid hebben. De patiënten in de groep die naast riluzol ook masitinib kregen, waren minder achteruitgegaan op de schaal voor ziekteprogressie (ALS-FRS). Daarnaast was de longcapaciteit (FVC) van patiënten in de masitinib groep minder achteruitgegaan. Deze verschillen met de controlegroep waren statistisch significant. AB Science heeft de volledige resultaten nog niet openbaar gemaakt, we weten daarom nog niet exact hoe groot het verschil tussen de masitinib groep en de controlegroep was. De bijwerkingen lijken tot op heden vergelijkbaar tussen patiënten die alleen riluzol kregen en degenen die daarbij ook masitinib kregen.
AB Science verwacht de resultaten van de totale studie binnenkort bekend te kunnen maken.
Vervolg
Het ALS Centrum op het UMC Utrecht is een van de deelnemende ALS Centra wereldwijd. Aan het onderzoek hebben 10 Nederlandse ALS-patiënten deel genomen. Zodra AB Science ons informeert over de voortgang van dit onderzoek, de aanvraagprocedure bij de European Medicine Agency, of eventuele toekomstige mogelijkheden voor compassionate use (door de EMA toegestaan gebruik in individuele gevallen van een nog niet goedgekeurd middel) zullen wij deze informatie delen met de deelnemende patiënten en bij TRICALS ingeschreven patiënten.
Review studie: ALS clinical trials review: 20 years of failure. Are we any closer to registering a new treatment? Front. Aging Neurosci.
Lees ook het Engelstalige persbericht van AB Science