Tijdens de openingsceremonie van het Internationale MNDA Symposium 2020 ontving ALS Centrum onderzoeker Ruben van Eijk vandaag de Paulo Gontijo Award. Hij ontving de prijs voor zijn baanbrekende onderzoek naar het verbreden van inclusiecriteria bij medicijnonderzoek naar ALS.
De Paulo Gontijo Award is een internationale prijs en wordt sinds 2007 elk jaar toegekend aan een jonge onderzoeker die met zijn of haar onderzoek een belangrijke bijdrage heeft geleverd in de zoektocht naar de oorzaak of oplossing voor ALS. De genomineerde worden rigoureus beoordeeld door een internationale jury die bestaat uit vijf erkende ALS-experts.
Ruben: “Veel patiënten met ALS worden voor niets buiten studies gehouden”
Ruben van Eijk: “In onze wetenschappelijke studie laten we zien hoe inefficiënt de huidige criteria zijn. Veel patiënten met ALS worden voor niets buiten studies gehouden. Het is erg belangrijk dat we medicijnen ontwikkelen die zijn getest in een zo’n breed mogelijk scala van patiënten met ALS, zodat we zeker zijn dat medicijnen werkzaam en veilig zijn. De medicijnstudies die we momenteel opzetten binnen het ALS Centrum gaan al gebruik maken van computermodellen. Daarnaast wordt de nieuwe inclusiemethode ook toegepast bij TRICALS, het Europese consortium voor medicijnstudies waar het ALS Centrum het voortouw in neemt. Hierdoor hopen we dat uiteindelijk alle patiënten met ALS een kans krijgen om deel te nemen aan medicijnonderzoek.”
Over inclusiecriteria bij ALS
Patiënten die willen deelnemen aan ALS medicijnonderzoek worden voorafgaand aan het onderzoek gescreend op zogenoemde inclusiecriteria zoals longfunctie, leeftijd en ziekteduur. De farmaceut stelt deze criteria op om ervoor te zorgen dat enkel die patiënten worden geselecteerd met de meeste kans om te reageren op een medicijn. Hierdoor kunnen veel patiënten echter niet deelnemen aan medicijnonderzoek. Door de gegevens van 2,904 Nederlandse ALS patiënten te vergelijken met de inclusiecriteria van 38 recente medicijnonderzoeken, blijkt dat gemiddeld 60% van de patiënten op de dag van diagnose al niet meer in aanmerking komt voor deelname. In sommige onderzoeken (o.a. Radicut/edaravone), was dat zelfs meer dan 90 tot 95% van de patiënten. Aangezien de meeste patiënten vaak enkele maanden na de diagnose zullen deelnemen, zijn de percentages waarschijnlijk onderschat en liggen in werkelijkheid hoger. Belangrijker, het bedoelde effect van de huidige inclusiecriteria was in veel gevallen nihil waardoor veel patiënten onterecht uit trials worden geweerd.
Publicatie
van Eijk RPA, Westeneng HJ, Nikolakopoulos S, Verhagen IE, van Es MA, Eijkemans MJC, van den Berg LH. Refining eligibility criteria for amyotrophic lateral sclerosis clinical trials. Neurology. 2019