Samenwerking APC en ALS Centrum in project MEDALS

Gepubliceerd op 13 juli 2021

Onderzoek naar nieuwe medicijnen is van cruciaal belang om een effectieve behandeling voor ALS, PSMA en PLS te vinden en die voor iedereen beschikbaar te maken. Veel mensen met ALS, PSMA en PLS willen graag meedoen aan medicijnonderzoek. Helaas komt niet iedereen altijd in aanmerking voor deelname. Daarom zijn patiëntenvereniging ALS Patients Connected en ALS Centrum Nederland een project gestart om behandelingen waarvan voldoende bekend is over het gunstige effect voor mensen met ALS/PSMA/PLS en de veiligheid, daar waar mogelijk, beschikbaar te krijgen voor mensen die bijvoorbeeld niet aan het onderzoek mee kunnen doen.

Binnen het project MEDicine Access for aLS (MEDALS) hebben APC en het ALS Centrum een screeningsinstrument ontwikkeld om te bereiken dat gezamenlijk behandelingen die nog niet geregistreerd zijn vroegtijdig beschikbaar komen voor een grote groep patiënten, mits veilig.

Mogelijkheden onder strenge voorwaarden
Een belangrijke uitdaging in het beschikbaar maken van medicijnen die wetenschappelijk worden onderzocht is dat deze niet ‘zomaar’ vrij te verkrijgen zijn. Daarvoor gelden strikte regels, vooral bedoeld om de veiligheid van patiënten te waarborgen. Toch zijn er wel degelijk mogelijkheden om, onder strenge voorwaarden, geneesmiddelen die nog niet zijn geregistreerd toegankelijk te maken. Het gaat dan om:

  1. voorschrijven van geneesmiddelen die wel op de markt zijn toegelaten, maar nog niet voor de indicatie ALS, PSMA of PLS. Als deze geneesmiddelen worden voorgeschreven heet dit ‘off-label use’ (OLU);
  2. voorschrijven van geneesmiddelen die nog niet zijn geregistreerd met een artsenverklaring. Dit heet Named Patiënt base (NP). Het voorschrijven gebeurt door de arts op individuele basis (per patiënt);
  3. voorschrijven van geneesmiddelen die nog niet zijn geregistreerd op basis van een Compassionate Use programma (CU). Hierbij dient de fabrikant een verzoek in bij de nationale registratieautoriteit, voor Nederland het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) om het geneesmiddel voor een bepaalde patiëntengroep beschikbaar te stellen.

Elke van de bovenstaande voorschrijfmethoden hebben een uitgebreid wettelijk kader die het gebruik van deze programma’s niet vanzelfsprekend te maken. Om beter tot een weloverwogen oordeel te komen over de geschiktheid van een geneesmiddel dat zich nog in een onderzoeksfase bevindt, is nu een screeningsmethodiek ontwikkeld, de ALS-screeningstool.

De ALS-screeningstool van MEDALS
De ALS-screeningstool wordt onafhankelijk uitgewerkt door zowel de patiëntenvereniging ALS Patients Connected als het ALS Centrum wanneer een middel in onderzoek er positief uit lijkt te zien. De uitkomsten van de screening worden vervolgens gebruikt om het gesprek samen aan te gaan over mogelijkheden en onmogelijkheden, en de te volgen route om de behandelingen zo mogelijk beschikbaar te maken, zie 1, 2 of 3. Een belangrijke voorwaarde daarbij is dat het niet ten koste mag gaan van wetenschappelijk onderzoek naar de oplossing voor ALS, PSMA en PLS.
Vervolgens proberen ALS Patients Connected en het ALS Centrum die route met de betrokken partijen te realiseren. Als de realisatie is gelukt zullen beide partijen dit bekend maken.

Zowel ALS Patients Connected als het ALS Centrum Nederland houden gestructureerd potentiële middelen en wetenschappelijkonderzoek in de gaten en kunnen het initiatief nemen om van een mogelijke behandeling een screening te starten.

De keuze om vervolgens aan een voorbereide route deel te nemen is volledig aan de, volledig geïnformeerde, patiënt samen met de behandelend arts. De screening binnen MEDALS dient om de mogelijkheden te verkennen en waar mogelijk de te volgen routes voor te bereiden.