Stichting ALS Nederland en het ALS Centrum starten Project TryMe om de zoektocht naar een oplossing voor de dodelijke zenuw-spierziekte ALS (Amyotrofische Laterale Sclerose) te versnellen. Het project zal met efficiënt opgezette medicijnonderzoeken (trials) nieuwe behandelingen zoeken. Deze behandelingen zijn gericht op verschillende genetische oorzaken van ALS. Het doel van Project TryMe is dat 25% van de ALS-patiënten kan deelnemen aan deze trials.
Van Project MinE naar Project TryMe
Project TryMe is het vervolg op het wereldwijde onderzoek Project MinE, naar de genetische oorzaken van ALS. Ondernemers en ALS-patiënten Bernard Muller en Robbert Jan Stuit én Stichting ALS Nederland startten in 2013 samen met ALS Centrum Nederland dit baanbrekende project. ALS Stichtingen in 16 landen hebben zich inmiddels aangesloten bij Project MinE. Een internationaal consortium van onderzoekers uit Europa, Australië en de Verenigde Staten werkt onder leiding van het UMC Utrecht samen in deze baanbrekende studie.
In Nederland is de doelstelling voor Project MinE gehaald, 3.000 DNA-profielen van Nederlandse ALS-patiënten en controlepersonen zijn letter voor letter afgelezen met whole genome sequencing. Andere landen werken nog aan fondsenwerving en het sequencen van meer DNA-profielen. Afgelopen zomer kondigde Project MinE de vondst aan van twee belangrijke nieuwe ALS-genen. Analyse van de data zal de komende jaren nog meer genetische oorzaken van ALS blootleggen. Het uiteindelijke doel van de genetische zoektocht is het ontwikkelen van behandelingen voor ALS.
Met Project TryMe zetten Stichting ALS Nederland en ALS Centrum Nederland de volgende stap in deze zoektocht naar toekomstige behandelingen. Andere Europese landen zullen hier later bij aansluiten.
Versnellen van de zoektocht naar behandelingen voor ALS
Project TryMe is er op gericht de zoektocht naar een oplossing voor ALS te versnellen. Prof. dr. Leonard van den Berg, coördinator ALS Centrum Nederland: “Voor verschillende ALS-genen bekijken onderzoekers wat er door de fout in het gen misgaat in de zenuwcel. Vervolgens wordt in het laboratorium gezocht naar experimentele behandelingen die hierop kunnen ingrijpen. Mogelijk hebben patiënten met verschillende ALS-genen, verschillende behandelingen nodig. In efficiënte trials testen we de effecten van behandelingen. In deze trials gebruiken we wearables (mobiele apparaatjes die op het lichaam gedragen worden, zoals een smart-watch) en e-health dagboekjes waarin patiënten symptomen bijhouden. Het doel is het ontwikkelen van therapie op maat, oftewel personalized medicine.”
“ALS-patiënten hebben geen tijd te verliezen.”
Gorrit- Jan Blonk, Directeur/Bestuurder van Stichting ALS Nederland: “ALS-patiënten hebben geen tijd te verliezen. Veel patiënten willen meedoen aan onderzoek naar nieuwe behandelingen. Op dit moment kunnen maar ongeveer 30 (2%) van de ALS-patiënten in Nederland deelnemen aan een trial, omdat er onvoldoende financiële middelen zijn om deze trials te financieren. Met Project TryMe willen we de zoektocht naar een toekomstige behandeling voor ALS versnellen door te zorgen dat 25% van de ALS-patiënten kan deelnemen aan een trial. Dit kost 6 miljoen euro.”
Project TryMe, Make it happen!
Vier ALS-patiënten zetten hun schouders onder Project TryMe en geven het project een gezicht. Zij vertellen hierover op de website van het project: www.projecttryme.eu
Blonk: “Dit belangrijke onderzoek kunnen we alleen waarmaken met de steun en het vertrouwen van patiënten en donateurs. Project TryMe, Make it happen!”
