De eerste resultaten van de studie naar de werking van de spierversterker Tirasemtiv zijn bekend. Tirasemtiv blijkt helaas geen verandering te geven in het functioneren (spraak, slikken, handfunctie en lopen) van ALS-patiënten.
Geen verandering in ziekteverloop
Het farmaceutische bedrijf dat Tirasemtiv heeft ontwikkeld, Cytokinetics, heeft de voorlopige resultaten van het onderzoek bekend gemaakt. Tirasemtiv blijkt geen verandering te geven in de belangrijkste uitkomstmaat: het niveau van functioneren gemeten met de ALS functional rating score (ALS-FRS). Dit is de gestandaardiseerde vragenlijst over bijvoorbeeld de spraakfunctie, slikfunctie, handfunctie en het lopen.
De effecten van Tirasemtiv op de secundaire uitkomstmaten, longfunctietesten en spierkrachtmetingen, zijn wisselend. Tirasemtiv heeft mogelijk een positief effect op de afname van de spierkracht van de ademhalingsspieren gemeten met Slow Vital Capacity test. Spierkrachtmetingen van andere spiergroepen laten geen significante veranderingen zien bij gebruik van Tirasemtiv. Omdat de bijwerkingen van Tirasemtiv de resultaten van de onderzoeken mogelijk hebben beïnvloed, zal Cytokinetics de resultaten de komende tijd nader bestuderen.
Studie opzet
Aan de studie naar Tirasemtiv hebben ongeveer 400 ALS-patiënten meegedaan. De helft van hen ontving het medicijn en de andere helft ontving een placebo. Patiënten werden willekeurig over deze twee groepen verdeeld. Zowel patiënten als de artsen en verpleegkundigen wisten niet of de patiënt het medicijn of de placebo kreeg. Bij patiënten werd op verschillende momenten het functioneren gemeten en tests afgenomen.
Vergelijking van de studiegroepen
Onderzoekers hebben de werking van Tirasemtiv onderzocht door het functioneren van patiënten die Tirasemtiv kregen en patiënten die de placebo kregen te vergelijken. Er waren geen significante verschillen in functioneren tussen de groep patiënten met het medicijn en de groep patiënten met het placebo. Dit betekent dat verschillen tussen de groepen door toeval zijn veroorzaakt en dat het medicijn geen positieve werking had. Helaas functioneerden patiënten die Tirasemtiv hadden gekregen dus niet beter dan patiënten die de placebo hadden gekregen.
Dank aan alle deelnemers
Het ALS Centrum Nederland heeft meegedaan aan deze studie naar Tirasemtiv en bedankt patiënten voor hun deelname en inzet. Helaas zijn de resultaten van Tirasemtiv teleurstellend. Echter, elke studie levert een bijdrage aan het vergroten van de kennis over experimentele geneesmiddelen bij ALS.